faasin 2 väliaikatiedot kolmen kuukauden kuluttua, odotettavissa 3Q 2020, tarkoituksena ilmoittaa vaiheen 3 annosvalinta
keskeisen vaiheen 3 tutkimuksen valmistus ja suunnittelu käynnissä; tutkimuksen aloitus odotettavissa vuonna 2021
CMV on yleisin synnynnäisten epämuodostumien tarttuva syy Yhdysvalloissa; ei ole hyväksyttyä rokotetta, joka estäisi CMV
CAMBRIDGE, Mass.– (BUSINESS WIRE)–Moderna, Inc., (Nasdaq: MRNA) kliinisen vaiheen bioteknologiayritys uraauurtava messenger RNA (mRNA)-hoito ja rokotteet uuden sukupolven transformatiivisten lääkkeiden luomiseksi potilaille ilmoitti tänään, että ilmoittautuminen on valmis kaikille kolmelle Annoskohorteille vaiheen 2 annosvahvistustutkimuksessa tutkimukselliselle sytomegalovirusrokotteelle (CMV) (mRNA-1647). mRNA-1647, ensimmäinen vaiheen 2 tutkimukseen osallistunut tartuntatauteihin tarkoitettu mRNA-rokote, on kokonaan Moderna: n profylaktisten rokotteiden valikoimassa oleva ohjelma.
9.tammikuuta yhtiö julkisti positiiviset seitsemän kuukauden väliaikaiset turvallisuus-ja immunogeenisuustiedot vaiheen 1 tutkimuksen 30, 90 ja 180 µg: n annoskohorttien kolmannen ja viimeisen rokotuksen jälkeen, joka perustui aiemmin ilmoitettuun kolmen kuukauden välianalyysiin kahden rokotuksen jälkeen. Vaiheen 2 tutkimuksen ensimmäisen välianalyysin odotetaan valmistuvan vuoden 2020 kolmannella neljänneksellä.Moderna CMV-tiimi ja yhteistyökumppanimme kliinisten tutkimusten kohteissa ovat antaneet tukensa vaiheen 2 tutkimuksen ilmoittautumisessa ennen suunnitelmaa, sanoi Stéphane Bancel, Moderna ’ s Chief Executive Officer. ”Tunnustamme kiireellisen tarpeen ennaltaehkäisevälle rokotteelle CMV: tä vastaan hedelmällisessä iässä olevilla naisilla, minkä uskomme asettavan kokonaan omistamamme mRNA-1647-ohjelman potentiaaliseksi kaupalliseksi ja kliiniseksi mahdollisuudeksi. Uskomme, että CMV-rokotteemme rakentaa Moderna: n tulevaisuutta ja ilmentää missiotamme luoda potilaille uuden sukupolven muuntautumiskykyisiä lääkkeitä. Moderna-tiimi työskentelee ahkerasti aloittaakseen vaiheen 3 tutkimuksen vuonna 2021.”
vaiheen 2 tutkimuksessa arvioidaan mRNA-1647: n turvallisuutta ja immunogeenisuutta 252 terveellä aikuisella Yhdysvalloissa kolmella annostasolla (50, 100 ja 150 µg) sekä CMV-seronegatiivisilla että CMV-seropositiivisilla osallistujilla kolmen annoksen rokotusohjelmassa (0, 2 ja 6 kuukautta). Ensimmäinen välianalyysi kolmen kuukauden kuluttua (kuukausi toisen rokotuksen jälkeen) on odotettavissa vuoden 2020 kolmannella neljänneksellä, ja sen tarkoituksena on antaa tietoa vaiheen 3 annosvalinnasta. Yhtiö valmistelee aktiivisesti vaiheen 3 keskeistä tutkimusta, jonka odotetaan alkavan vuonna 2021 ja jossa arvioidaan primaarisen CMV-infektion ehkäisyä väestössä, johon kuuluu hedelmällisessä iässä olevia naisia.
mRNA-1647 sisältää kuusi mRNA: ta, jotka koodaavat kahta antigeenia yhdessä rokotteessa ja on suunniteltu suojaamaan CMV-infektiolta. Kuudesta mrnasta viisi koodaa CMV-pentameerikompleksin alayksiköitä ja yksi mRNA koodaa glykoproteiini B (gB) – proteiinia, jotka molemmat ovat erittäin immunogeenisia. Sekä pentameeri että gB-proteiinit ovat välttämättömiä CMV: n pääsemiseksi epiteelisoluihin, mikä on ensimmäinen vaihe CMV-infektiossa. mRNA-1647 on suunniteltu tuottamaan immuunivaste sekä pentameeri-että gB-antigeeneille CMV-infektion estämiseksi. CMV-infektioon ei ole hyväksyttyä rokotetta.
suunnitellusta vaiheen 3 tutkimuksesta
yhtiö valmistautuu aktiivisesti maailmanlaajuiseen satunnaistettuun, tarkkailijasokkoon, lumekontrolloituun vaiheen 3 avaintutkimukseen, jossa arvioidaan mRNA-1647: n tehoa primaarista CMV-infektiota vastaan. Moderna on pyytänyt ja saanut FDA: lta C-tyypin kokouspalautetta keskeisen tutkimuksen alustavasta suunnittelusta, jossa arvioidaan primaarisen CMV-infektion ehkäisyä väestössä, johon kuuluu hedelmällisessä iässä olevia naisia. Yhtiö uskoo, että tämä voidaan saavuttaa enintään 8 000 osallistujan kokeilulla ja tutkimuspaikkojen toteutettavuusarvioinnit on jo aloitettu eri puolilla Pohjois-Amerikkaa ja Eurooppaa. Kun vaiheen 2 kolmen kuukauden tiedot on analysoitu, mikä on odotettavissa vuoden 2020 kolmannella neljänneksellä, nämä tiedot antavat tietoa vaiheen 3 keskeisen tutkimuksen annosvalinnasta. Keskeinen kokeilumalli viimeistellään FDA: n ja muiden maailmanlaajuisten terveysviranomaisten kanssa käytyjen keskustelujen jälkeen. Valmistus ja suunnittelu on jo käynnissä tässä keskeisessä tutkimuksessa, jonka odotetaan alkavan vuonna 2021.
noin mRNA-1647
mRNA-1647 sisältää kuusi mRNA-1647: ää, jotka koodaavat kahta antigeenia yhdessä rokotteessa ja on suunniteltu suojaamaan CMV-infektiolta. Kuudesta mrnasta viisi koodaa CMV-pentameerikompleksin alayksiköitä ja yksi mRNA koodaa glykoproteiini B (gB) – proteiinia, jotka molemmat ovat erittäin immunogeenisia. Pentameerikompleksi on tärkeä CMV: n pääsemiseksi useisiin eri soluihin, myös epiteelisoluihin, kun taas gB on tärkeä kaikille herkille soluille, myös fibroblasteille. Rokote, joka tuottaa immuunivasteen sekä pentameeria että gB: tä vastaan, voi estää CMV: n pääsyn useisiin kohdesolutyyppeihin ja siten estää primaariset ja synnynnäiset infektiot. Toisin kuin proteiinipohjainen rokote, mRNA-1647 ohjeistaa elimistön omia soluja valmistamaan antigeenejä, jolloin syntyy funktionaalisia antigeenejä, jotka jäljittelevät niitä antigeenejä, joita CMV antaa immuunijärjestelmälle luonnollisen infektion aikana. Rokotteessa aiemmin julkaistut Prekliiniset tiedot osoittivat, että mRNA-1647-rokotus eläinmalleissa sai aikaan voimakkaita ja kestäviä neutraloivia vasta-ainetittereitä.
noin sytomegalovirus (CMV)
CMV on yleinen taudinaiheuttaja ja herpesvirusperheen jäsen. Synnynnäinen (läsnä tai ennen syntymää) CMV-infektio johtuu, kun tartunnan saaneet äidit välittävät viruksen syntymättömään lapseensa, ja se on johtava tarttuva syy synnynnäisten epämuodostumien Yhdysvalloissa noin 25,000 vastasyntynyttä Yhdysvalloissa tartunnan vuosittain.1,2 noin 20 prosentilla tartunnan saaneista lapsista on syntymävikoja, joihin kuuluu neurologista kehitysvammaisuutta, kuten kuulon heikkenemistä, näkökyvyn heikkenemistä, eriasteisia oppimisvaikeuksia sekä lihasvoiman ja koordinaation heikkenemistä.3 tällä hetkellä ei ole hyväksyttyä rokotetta CMV-infektion ehkäisyyn.
CMV-infektio on yleinen pienillä lapsilla, jotka eivät ole koskaan altistuneet virukselle, ja se saadaan ja leviää kosketuksesta sylkeen, äidinmaitoon, limaan ja virtsaan. Tämän seurauksena pienet lapset voivat olla merkittävä tartuntalähde raskaana oleville naisille, erityisesti äideille, päiväkotityöntekijöille, esikoulunopettajille, terapeuteille ja sairaanhoitajille. Yritykset luoda rokote alkoi 1970-luvulla, ja vuonna 1999 Institute of Medicine (nyt National Academy of Medicine) nimennyt CMV ”korkein prioriteetti” Luokka rokotteen kehittämiseen. Aikaisemmat tutkimukset tutkimusrokotteilla, jotka eivät suojanneet CMV-pentameeri-antigeeniltä, osoittivat rajallisen tehon CMV-infektiota vastaan ja rajallisen immuunivasteen kestävyyden.
Moderna scientists designed the Company’ s profylaktiset rokotteet modality to prevent infectious diseases. Moderna: n tartuntatautirokotteen kliinisiin tutkimuksiin on ilmoittautunut yli 1 400 osallistujaa terveysviranomaisten alaisuudessa Yhdysvalloissa, Euroopassa ja Australiassa. Kuudesta vaiheen 1 tutkimuksesta saatujen kliinisten kokemusten perusteella yhtiö on nimennyt profylaktiset rokotteet keskeiseksi toimintatavaksi ja aikoo nopeuttaa tartuntatautirokotteiden kehittämistä.
mRNA-lähestymistavan mahdollisia etuja profylaktisissa rokotteissa ovat kyky jäljitellä luonnollista infektiota voimakkaamman immuunivasteen stimuloimiseksi, yhdistämällä useita mRNA: ita yhdeksi rokotteeksi, nopea löytäminen vastaamiseksi uusiin pandemiauhkiin sekä mRNA-rokotteen suunnittelun ja tuotannon alustavasta luonteesta johtuva valmistuskyky. Moderna on rakentanut Norwoodiin täysin integroidun tuotantolaitoksen, MA: n, joka mahdollistaa teknologia-alustan lupauksen.
Moderna: lla on tällä hetkellä yhdeksän kehitysehdokasta profylaktisten rokotteiden modaliteetissa, mm.:
hengitystieinfektiorokotteet
- Respiratory syncytial virus (RSV)-rokote vanhemmille aikuisille (mRNA-1777 ja mRNA-1172 tai V172 merckillä)
- RSV-rokote pienille lapsille (mRNA-1345)
- ihmisen metapneumovirus ja parainfluenssavirus tyyppi 3 (hmpv/piv3) rokote (mRNA-1653)
- uusi koronavirus (SARS-cov-2) rokote (mRNA-1273)
- influenssa H7N9 (mRNA-1851)
rokotteet äidistä lapseen tarttuvia infektioita vastaan
- Sytomegalovirusrokote (CMV) (mRNA-1647)
- Zika-rokote (mRNA-1893), biolääketieteen Advanced Research and Development Authority (BARDA)
rokotteet erittäin yleisiä virusinfektioita vastaan
- Epstein-Barr-virus (EBV) rokote (mRNA-1189)
tähän mennessä Moderna on osoittanut positiiviset vaiheen 1 tulokset kuudesta profylaktisesta rokotteesta (H10N8, H7N9, RSV, chikungunya-virus, hMPV/PIV3 ja CMV). Moderna-rokotteen CMV-rokote on parhaillaan faasin 2 annosvahvistustutkimuksessa. Moderna: n tutkimukselle Zika-rokotteelle (mRNA-1893), joka on parhaillaan vaiheen 1 tutkimuksessa, myönnettiin FDA: n Fast Track-nimitys.Moderna
tietoa Modernasta
Moderna kehittää lähetti-RNA: ta (mRNA) tieteessä luodakseen potilaille uuden transformatiivisten lääkkeiden luokan. mRNA-lääkkeet on suunniteltu ohjaamaan elimistön soluja tuottamaan solunsisäisiä, kalvomaisia tai erittämiä proteiineja, joista voi olla terapeuttista tai ennaltaehkäisevää hyötyä ja jotka voivat puuttua monenlaisiin sairauksiin. Moderna-alusta perustuu jatkuviin edistysaskeliin perus-ja soveltavassa mRNA-tieteessä, toimitustekniikassa ja valmistustekniikassa, mikä tarjoaa yritykselle mahdollisuuden jatkaa samanaikaisesti vankkaa uusien kehitysehdokkaiden putkistoa. Moderna kehittää terapeuttisia ja rokotteita tartuntatauteihin, immuno-onkologiaan, harvinaisiin sairauksiin, sydän-ja verisuonitauteihin sekä autoimmuunisairauksiin ja tulehdussairauksiin itsenäisesti ja strategisten yhteistyötahojen kanssa. Moderna on 24 mRNA kehitysehdokkaita sen portfoliossa kaikissa modaliteetit, 12 kliinisissä tutkimuksissa. Neljä näistä ohjelmista ovat tai valmistautuu vaiheen 2 tutkimukset ja yhtiö valmistautuu sen ensimmäisen vaiheen 3 tutkimus.
pääkonttori Cambridgessa, messussa., Moderna on tällä hetkellä strategisia liittoutumia kehitysohjelmien kanssa AstraZeneca, Plc. (Nasdaq: AZN)ja Merck, Inc. (Nasdaq: MRK), sekä Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA), virasto Yhdysvaltain puolustusministeriön; biolääketieteen Advanced Research and Development Authority (BARDA), jaosto Office apulaisministeri valmius ja vastaus (ASPR) Yhdysvalloissa. Department of Health and Human Services (HHS). Moderna on nimetty Top biolääketiedettä työnantaja Science viiden viime vuoden ajan. Lue lisää vierailemalla www.modernatx.com
tulevaisuutta koskevat lausumat
Tämä lehdistötiedote sisältää vuoden 1995 Private Securities Litigation Reform Act-laissa, sellaisena kuin se on muutettuna, tarkoitettuja ennakoivia lausumia, mukaan lukien käynnissä oleva mRNA-1647: n vaiheen 3 keskeisen tutkimuksen suunnittelu; vaiheen 2 tutkimuksen odotettu ajoitus; vaiheen 3 Tutkimuksen laajuus ja koko; CMV-rokotteen mahdollinen koko markkinoilla ja yhtiön usko siihen, että se voi vähentää CMV-tartunnan aiheuttamaa taakkaa myös hedelmällisessä iässä olevilla naisilla. Joissakin tapauksissa tulevaisuuteen suuntautuvat lausumat voidaan tunnistaa terminologioista, kuten ”tahto”, ”voi”, ”pitäisi”, ”odottaa”, ”aikoo”, ”suunnitelmat”, ”tavoitteet”, ”ennakoi”, ”uskoo”, ”arviot”, ”ennustaa”, ”potentiaali”, ”jatkaa” tai näiden termien tai muun vastaavan terminologian kielteinen, vaikka kaikki tulevaisuuteen suuntautuvat lausumat eivät sisällä näitä sanoja. Tämän lehdistötiedotteen tulevaisuutta koskevat lausunnot eivät ole lupauksia eivätkä takuita, eikä sinun pitäisi luottaa kohtuuttomasti näihin tulevaisuuteen suuntautuviin lausuntoihin, koska niihin liittyy tunnettuja ja tuntemattomia riskejä, epävarmuustekijöitä ja muita tekijöitä, joista monet ovat Moderna: n kontrollin ulkopuolella ja jotka voivat aiheuttaa todellisia tuloksia, jotka eroavat olennaisesti näistä tulevaisuutta koskevista lausunnoista. Näitä riskejä, epävarmuustekijöitä ja muita tekijöitä ovat muun muassa: vaiheen 2 tutkimuksen todelliset tulokset; vaiheen 3 moderna-tutkimuksen suunnittelu-ja toteutustoimien loppuun saattaminen; se, että ihmisille ei ole koskaan hyväksytty mRNA-pohjaista rokotetta tai terapeuttista rokotetta, sekä muut riskit ja epävarmuustekijät, jotka on kuvattu ”riskitekijät” – otsikon alla modernan viimeisimmässä vuosiraportissa lomakkeesta 10-K, joka on toimitettu Yhdysvaltain arvopaperimarkkinaviranomaiselle (SEC) ja Moderna-yhtiön SEC: lle tekemissä myöhemmissä arkistoissa, jotka ovat saatavilla SEC: n internetsivuilla osoitteessa www.sec.gov. Paitsi lain vaatimalla tavalla, Moderna ei ota mitään aikomusta tai vastuuta tämän lehdistötiedotteen sisältämien tulevaisuutta koskevien lausuntojen päivittämisestä tai tarkistamisesta, jos uutta tietoa, tulevaa kehitystä tai muuta ilmenee. Nämä tulevaisuuteen suuntautuneet lausunnot perustuvat Moderna: n nykyisiin odotuksiin ja puhuvat vain tästä päivästä.
1 synnynnäinen CMV ja kuulon heikkeneminen. Centers for Disease Control and Prevention. Saatavilla https://www.cdc.gov/cmv/hearing-loss.html.
2schleiss ym. Kehitys kohti rokotteen kehittämistä synnynnäistä sytomegalovirusinfektiota vastaan. Kliininen immunologia ja rokote. 2017; 24(12): e00268-17.
3 synnynnäistä CMV: tä ja synnynnäisiä epämuodostumia. Amerikan Raskausyhdistys. Saatavilla: https://americanpregnancy.org/birth-defects/congenital-cmv-birth-defects/.