sajtóközlemények

2.fázisú időközi adatok három hónapon belül, várhatóan 3Q 2020-ban, amelyek célja a 3. fázisú dózisválasztás tájékoztatása

Pivotal 3. fázisú vizsgálat gyártása és tervezése folyamatban van; a vizsgálat kezdete 2021-ben várható

a CMV a születési rendellenességek leggyakoribb fertőző oka az Egyesült Államokban; nincs jóváhagyott vakcina a CMV megelőzésére

CAMBRIDGE, tömeg.– (BUSINESS WIRE)–Moderna, Inc., (Nasdaq: MRNS) egy klinikai stádiumú biotechnológiai vállalat úttörő messenger RNS (mRNS) terápiák és vakcinák a transzformatív gyógyszerek új generációjának létrehozására a betegek számára, ma bejelentette, hogy a beiratkozás befejeződött a vizsgálati citomegalovírus (CMV) vakcina (mRNS-1647) 2.fázisú dózis-megerősítő vizsgálatának mindhárom dóziscsoportjára. az mRNS-1647, az első mRNS vakcina egy fertőző betegség számára, amely a 2. fázisú vizsgálatba lépett, a Moderna profilaktikus vakcinák portfóliójának teljes tulajdonában lévő program.

január 9-én a vállalat pozitív héthónapos időközi biztonságossági és immunogenitási adatokat jelentett be az 1.fázisú vizsgálat 30, 90 és 180 MHz-es dózisszintű kohorszának harmadik és utolsó oltása után, amely a korábban bejelentett háromhónapos időközi elemzésre épült, két oltás után. A 2. fázisú tanulmány első időközi elemzése 2020 harmadik negyedévében várható.

“szeretném megköszönni a Moderna CMV csapatának és a klinikai vizsgálati helyszíneken dolgozó partnereinknek a támogatást a 2.fázisú vizsgálat beiratkozásának befejezésében a terv előtt” – mondta St ons Bancel, a Moderna vezérigazgatója. “Felismertük, hogy sürgősen szükség van a fogamzóképes korú nőknél a CMV elleni megelőző vakcinára, amely szerintünk a teljes tulajdonú mRNS-1647 programot potenciális kereskedelmi és klinikai lehetőségnek tekinti. Hisszük, hogy a CMV vakcina építi a Moderna jövőjét, és megtestesíti küldetésünket, hogy a betegek számára átalakító gyógyszerek új generációját hozzuk létre. A Moderna csapata szorgalmasan dolgozik a 3.fázisú tanulmány 2021-ben történő elindításán.”

a 2. fázisú vizsgálat az mRNS-1647 biztonságosságát és immunogenitását értékeli 252 egészséges felnőttnél az Egyesült Államokban, három dózisszinttel (50, 100 és 150 6G), mind CMV-szeronegatív, mind CMV-szeropozitív résztvevőknél, három dózisos oltási ütemtervben (0, 2 és 6 hónap). Az első időközi elemzés három hónapon belül (egy hónappal a második oltás után) várhatóan 2020 harmadik negyedévében várható, és célja a 3.fázisú dózis kiválasztása. A vállalat aktívan készül egy 3. fázisú sarkalatos tanulmányra, amely várhatóan 2021-ben kezdődik, amely értékelni fogja az elsődleges CMV-fertőzés megelőzését egy olyan populációban, amely magában foglalja a fogamzóképes korú nőket is.

az mRNS-1647 hat mRNS-t tartalmaz, amelyek egy vakcinában két antigént kódolnak, és a CMV-fertőzés elleni védelemre tervezték. A hat mRNS közül öt kódolja a CMV pentamer komplex alegységeit, egy mRNS pedig a glikoprotein B (gB) fehérjét, mindkettő erősen immunogén. Mind a pentamer, mind a gB fehérjék elengedhetetlenek ahhoz, hogy a CMV belépjen a hámsejtekbe, ami a CMV fertőzés első lépése. az mRNS-1647-et úgy tervezték, hogy immunválaszt hozzon létre mind a pentamer, mind a gB antigénekre a CMV fertőzés megelőzése érdekében. A CMV-re nincs jóváhagyott vakcina.

a tervezett 3.fázisú vizsgálatról

a vállalat aktívan készül egy globális randomizált, megfigyelő-vak, placebo-kontrollos 3. fázisú pivotális vizsgálatra az mRNS-1647 primer CMV-fertőzés elleni hatékonyságának értékelésére. A Moderna felkérte és megkapta a C típusú találkozó visszajelzését az FDA-tól a pivotal vizsgálat előzetes tervezéséről, amely értékelni fogja az elsődleges CMV-fertőzés megelőzését egy olyan populációban, amely magában foglalja a fogamzóképes korú nőket. A vállalat úgy véli, hogy ez egy legfeljebb 8000 résztvevővel végzett próbával érhető el, és a vizsgálati helyek megvalósíthatósági értékelése már megkezdődött Észak-Amerikában és Európában. A 2. fázis három hónapos adatainak elemzése után, amely várhatóan 2020 harmadik negyedévében várható, ezek az adatok tájékoztatják a dózis kiválasztását a 3. fázis pivotális vizsgálatához. A kulcsfontosságú vizsgálati tervet az FDA-val és más globális egészségügyi hatóságokkal folytatott megbeszélés után véglegesítik. Ennek a kulcsfontosságú tanulmánynak a gyártása és tervezése már folyamatban van, amely várhatóan 2021-ben kezdődik.

az mRNS-1647-ről

az mRNS-1647 hat mRNS-t tartalmaz, amelyek egy vakcinában két antigént kódolnak, és a CMV-fertőzés elleni védelemre tervezték. A hat mRNS közül öt kódolja a CMV pentamer komplex alegységeit, egy mRNS pedig a glikoprotein B (gB) fehérjét, mindkettő erősen immunogén. A pentamer komplex fontos a CMV különféle sejtekbe való bejutásához, beleértve a hámsejteket is, míg a gB fontos az összes fogékony sejtbe való bejutáshoz, beleértve a fibroblasztokat is. Az a vakcina, amely mind a pentamer, mind a gB ellen immunválaszt vált ki, megakadályozhatja a CMV bejutását számos célsejttípusba, és így megelőzheti az elsődleges és veleszületett fertőzéseket. A fehérje alapú vakcinával ellentétben az mRNS-1647 utasítja a test saját sejtjeit az antigének előállítására, ami funkcionális antigéneket eredményez, amelyek utánozzák azokat, amelyeket a CMV természetes fertőzés során az immunrendszernek mutat be. A Vaccine-ben korábban közzétett preklinikai adatok azt mutatták, hogy az mRNS-1647-tel történő vakcinázás állatmodellekben erős és tartós semlegesítő antitest titereket váltott ki.

a Cytomegalovírusról (CMV)

a CMV gyakori kórokozó és a herpeszvírus család tagja. Veleszületett (jelen vagy születés előtt) CMV fertőzés eredménye, amikor a fertőzött anyák továbbítja a vírust a születendő gyermek, és ez a vezető fertőző oka a születési rendellenességek az Egyesült Államokban mintegy 25.000 újszülött az Egyesült Államokban fertőzött minden évben.1,2 a fertőzött csecsemők körülbelül 20% – ának lesz olyan születési rendellenessége, amely magában foglalja a neurodevelopmentális fogyatékosságot, például halláskárosodást, látásromlást, különböző fokú tanulási fogyatékosságot, valamint csökkent izomerőt és koordinációt.3 jelenleg nincs jóváhagyott vakcina a CMV fertőzés megelőzésére.

a CMV-fertőzés gyakori azoknál a kisgyermekeknél, akik soha nem voltak kitéve a vírusnak, és nyállal, anyatejjel, nyálkával és vizelettel érintkezve szerezte meg és terjeszti. Ennek eredményeként a kisgyermekek a terhes nők, különösen az anyák, a napközi dolgozók, az óvodapedagógusok, a terapeuták és az ápolónők fertőzésének fő forrása lehetnek. A vakcina létrehozására irányuló erőfeszítések az 1970-es években kezdődtek, 1999-ben pedig az Orvostudományi Intézet (ma Nemzeti Orvostudományi Akadémia) a CMV-t a vakcina fejlesztésének “legmagasabb prioritású” kategóriájaként jelölte meg. A CMV pentamer antigénnel szemben nem védő vizsgálati vakcinákkal végzett korábbi vizsgálatok korlátozott hatékonyságot mutattak a CMV fertőzéssel szemben és az immunválasz korlátozott tartósságát.A Moderna fő profilaktikus vakcináinak Modalitása

a Moderna tudósai a fertőző betegségek megelőzésére tervezték a vállalat profilaktikus vakcinák modalitását. Több mint 1400 résztvevőt vontak be a Moderna fertőző betegség elleni vakcina klinikai vizsgálataiba az Egyesült Államok, Európa és Ausztrália egészségügyi hatóságai alatt. Hat 1. fázisú vizsgálat klinikai tapasztalatai alapján a vállalat a profilaktikus vakcinákat jelölte meg alapvető módnak, és fel kívánja gyorsítani fertőző betegség elleni vakcinajelöltek kifejlesztését.

a profilaktikus vakcinák mRNS-megközelítésének potenciális előnyei közé tartozik a természetes fertőzés utánzásának képessége, hogy erősebb immunválaszt stimuláljon, több mRNS-t egyetlen vakcinába egyesítve, gyors felfedezés a felmerülő pandémiás fenyegetésekre való reagálásra, valamint az mRNS vakcina tervezésének és gyártásának platform jellegéből eredő gyártási agilitás. A Moderna egy teljesen integrált gyártóüzemet épített Norwoodban, MA, amely lehetővé teszi a technológiai platform ígéretét.

a Moderna jelenleg kilenc fejlesztési jelöltet tartalmaz profilaktikus vakcinázási módjában, beleértve:

légúti fertőzések elleni vakcinák

• légzőszervi syncytial vírus (RSV) vakcina idősebb felnőttek számára (mRNS-1777 és mRNS-1172 vagy V172 Merck-vel)
• RSV vakcina kisgyermekek számára (mRNS-1345)
• humán metapneumovírus és 3-as típusú parainfluenza vírus (hmpv/piv3) vakcina (mRNS-1653)
• új koronavírus (SARS-cov-2) vakcina (mRNS-1273)
• H7N9 influenza (mRNS-1851)

vakcinák az anyától a csecsemőig terjedő fertőzések ellen

• citomegalovírus (CMV) vakcina (mRNS-1647)
• Zika vakcina (mRNS-1893) az orvosbiológiai fejlett kutatási és fejlesztési hatósággal (BARDA)

rendkívül elterjedt vírusfertőzések elleni vakcinák

• Epstein-Barr vírus (EBV) vakcina (mRNS-1189)

a mai napig a Moderna pozitív 1. fázisú adatokat mutatott ki hat profilaktikus vakcinára (H10N8, H7N9, RSV, chikungunya vírus, hMPV/PIV3 és CMV). A Moderna CMV oltása jelenleg egy 2. fázisú dózis-megerősítő vizsgálatban van. A Moderna vizsgálati Zika vakcinája (mRNS-1893), amely jelenleg egy 1.fázisú vizsgálatban van, FDA gyorsított kijelölést kapott.A Moderna a moderna-ról

a Moderna a messenger RNS (mRNS) tudományát fejleszti, hogy új transzformatív gyógyszercsoportot hozzon létre a betegek számára. az mRNS gyógyszereket úgy tervezték, hogy a szervezet sejtjeit intracelluláris, membrán vagy szekretált fehérjék előállítására irányítsák, amelyek terápiás vagy megelőző előnyökkel járhatnak, és képesek a betegségek széles spektrumának kezelésére. A Moderna platformja az alap-és alkalmazott mRNS-tudomány, a szállítási technológia és a gyártás folyamatos fejlődésére épül, lehetővé téve a vállalat számára, hogy ezzel párhuzamosan új fejlesztési jelöltek robusztus sorozatát folytassa. A Moderna a fertőző betegségek, az immuno-onkológia, a ritka betegségek, a szív-és érrendszeri betegségek, valamint az autoimmun és gyulladásos betegségek terápiáit és vakcináit fejleszti önállóan és stratégiai együttműködőkkel. A Moderna portfóliójában 24 mRNS-fejlesztési jelölt van, minden modalitásban, 12-vel klinikai vizsgálatokban. E programok közül négy a 2. fázisú tanulmányokban van vagy készül, és a vállalat az első 3.fázisú tanulmányára készül.

székhelye Cambridge, Mass., A Moderna jelenleg stratégiai szövetségekkel rendelkezik a fejlesztési programokhoz az AstraZeneca Plc-vel. (Nasdaq: AZN) és a Merck, Inc. (Nasdaq: MRK), valamint a Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA), az Egyesült Államok Védelmi Minisztériumának ügynöksége; a Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), a készültségi és reagálási helyettes titkár Hivatalának (ASPR) részlege az Egyesült Államokban. Egészségügyi és Humán Szolgáltatások Minisztériuma (HHS). A Moderna-t az elmúlt öt évben a tudomány a biogyógyszerészeti munkaadók közé sorolta. Többet tanulni, látogasson el www.modernatx.com.

előretekintő nyilatkozatok

ez a sajtóközlemény előretekintő állításokat tartalmaz az 1995. évi magán Értékpapír-peres eljárásokról szóló reformtörvény értelmében, módosítva, beleértve az mRNS-1647 kulcsfontosságú 3. fázisú vizsgálatának folyamatban lévő tervezését; a 2. fázisú vizsgálat adatainak várható időzítését; a 3. fázisú vizsgálat hatókörét és méretét;; a CMV vakcina piacának potenciális mérete és a vállalat azon meggyőződése, hogy csökkentheti a CMV fertőzés terheit, beleértve a fogamzóképes korú nőket is. Bizonyos esetekben az előretekintő kijelentéseket olyan terminológiával lehet azonosítani, mint az” akarat”,” lehet”,” kellene”,” elvárja”,” szándékai”,” tervek”,” célok”,” várakozások”,” hisz”,” becslések”,” jósolja”,” potenciál”,” Folytatás”, vagy ezeknek a kifejezéseknek vagy más hasonló terminológiának a negatívja, bár nem minden előretekintő állítás tartalmazza ezeket a szavakat. A jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő állítások nem ígéretek és nem is garanciák, és nem szabad indokolatlanul támaszkodnia ezekre az előretekintő állításokra, mivel ismert és ismeretlen kockázatokat, bizonytalanságokat és egyéb tényezőket tartalmaznak, amelyek közül sok a Moderna ellenőrzésén kívül esik, és amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben kifejezettektől vagy vélelmezettektől. Ezek a kockázatok, bizonytalanságok és egyéb tényezők többek között: a 2. fázisú vizsgálat tényleges eredményei; a Moderna legutóbbi éves jelentésében a 10-K formanyomtatványról, amelyet az Egyesült Államok Értékpapír-és Tőzsdebizottságához (SEC) nyújtottak be, valamint a Moderna által a SEC-hez benyújtott későbbi beadványokban, amelyek a SEC weboldalán érhetők el, a “kockázati tényezők” címszó alatt leírt egyéb kockázatok és bizonytalanságok; a 3. fázisú kísérleti tervezési és végrehajtási tevékenységek véglegesítése; az a tény, hogy soha nem volt jóváhagyott mRNS-alapú vakcina vagy terápiás engedély emberi felhasználásra www.sec.gov. A törvény által előírt esetek kivételével a Moderna elhárít minden szándékot vagy felelősséget a jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő állítások frissítéséért vagy felülvizsgálatáért új információk esetén, jövőbeli fejlemények vagy más módon. Ezek az előretekintő kijelentések a Moderna jelenlegi elvárásain alapulnak, és csak a jelen dátumtól szólnak.

1 veleszületett CMV és halláskárosodás. Centers for Disease Control and Prevention. Elérhető https://www.cdc.gov/cmv/hearing-loss.htmlcímen.
2Schleiss et al. Haladás a veleszületett citomegalovírus fertőzés elleni vakcina kifejlesztése felé. Klinikai és vakcina immunológia. 2017; 24(12): e00268-17.
3 veleszületett CMV és születési rendellenességek. Amerikai Terhességi Szövetség. Elérhető: https://americanpregnancy.org/birth-defects/congenital-cmv-birth-defects/.