pressemeddelelser

fase 2 midlertidige data efter tre måneder, forventet i 3.kvartal 2020, beregnet til at informere fase 3 dosisvalg

Pivotal fase 3-undersøgelse fremstilling og planlægning i gang; studiestart forventet i 2021

CMV er den mest almindelige infektiøse årsag til fødselsdefekter i USA; der er ingen godkendt vaccine til forebyggelse af CMV

CAMBRIDGE, masse.– (ERHVERVSLEDNING)–Moderna, Inc., (: MRNA) et klinisk stadium bioteknologifirma, der banebrydende messenger RNA (mRNA) terapeutiske midler og vacciner til at skabe en ny generation af transformative lægemidler til patienter, meddelte i dag, at tilmeldingen er afsluttet for alle tre dosiskohorter i fase 2 dosis-bekræftelsesundersøgelse af dets undersøgelsescytomegalovirus (CMV) vaccine (mRNA-1647). mRNA-1647, den første mRNA-vaccine mod en smitsom sygdom, der går ind i en fase 2-undersøgelse, er et helejet program i Moderna ‘ s profylaktiske vaccineportefølje.

den 9.januar annoncerede virksomheden positive syv måneders midlertidige sikkerheds-og immunogenicitetsdata efter den tredje og sidste vaccination af 30 -, 90-og 180-dosisniveaukohorterne i fase 1-undersøgelsen, der byggede på den tidligere rapporterede tre-måneders interimsanalyse efter to vaccinationer. Den første interimsanalyse af fase 2-undersøgelsen forventes i tredje kvartal af 2020.

fase 2-undersøgelsen evaluerer sikkerheden og immunogeniciteten af mRNA-1647 hos 252 raske voksne i USA ved tre dosisniveauer (50, 100 og 150 Porter) hos både CMV-seronegative og CMV-seropositive deltagere administreret i en vaccinationsplan med tre doser (0, 2 og 6 måneder). Den første interimsanalyse efter tre måneder (en måned efter den anden vaccination) forventes i tredje kvartal af 2020 og er beregnet til at informere fase 3 dosisvalg. Virksomheden forbereder sig aktivt på en fase 3 pivotal undersøgelse, der forventes at starte i 2021, som vil evaluere forebyggelse af primær CMV-infektion i en befolkning, der inkluderer kvinder i den fødedygtige alder.

mRNA-1647 omfatter seks mRNA ‘ er, der koder for to antigener i en vaccine og er designet til at beskytte mod CMV-infektion. Af de seks mRNA ‘ er koder fem underenhederne i CMV-pentamerkomplekset, og et mRNA koder for glycoprotein B (gB) – proteinet, som begge er stærkt immunogene. Både pentamer-og gB-proteiner er essentielle for CMV at komme ind i epitelceller, hvilket er det første trin i CMV-infektion. mRNA-1647 er designet til at producere et immunrespons på både pentamer-og gB-antigener for at forhindre CMV-infektion. Der er ingen godkendt vaccine til CMV.

om den planlagte fase 3-undersøgelse

virksomheden forbereder sig aktivt på en global randomiseret, observatørblind, placebokontrolleret fase 3 pivotal undersøgelse for at evaluere effektiviteten af mRNA-1647 mod primær CMV-infektion. Moderna har anmodet om og modtaget feedback fra Type C-møde fra FDA om det foreløbige design af det pivotale forsøg, som vil evaluere forebyggelse af primær CMV-infektion i en befolkning, der inkluderer kvinder i den fødedygtige alder. Virksomheden mener, at dette kan opnås med et forsøg med højst 8.000 deltagere, og gennemførlighedsvurderinger af undersøgelsessteder er allerede begyndt i hele Nordamerika og Europa. Efter fase 2 tre måneders data er analyseret, hvilket forventes i tredje kvartal af 2020, vil disse data informere dosisvalget til fase 3 pivotal undersøgelse. Det centrale forsøgsdesign vil blive afsluttet efter diskussion med FDA og andre globale sundhedsmyndigheder. Produktion og planlægning er allerede i gang for denne pivotale undersøgelse, som forventes at starte i 2021.

om mRNA-1647

mRNA-1647 omfatter seks mRNA ‘ er, der koder for to antigener i en vaccine og er designet til at beskytte mod CMV-infektion. Af de seks mRNA ‘ er koder fem underenhederne i CMV-pentamerkomplekset, og et mRNA koder for glycoprotein B (gB) – proteinet, som begge er stærkt immunogene. Pentamerkomplekset er vigtigt for CMV-indtræden i en række celler, inklusive epitelceller, mens gB er vigtigt for indtræden i alle modtagelige celler inklusive fibroblaster. En vaccine, der producerer et immunrespons mod både pentamer og gB, har potentialet til at forhindre CMV-indtræden i en række målcelletyper og dermed forhindre primære og medfødte infektioner. I modsætning til en proteinbaseret vaccine instruerer mRNA-1647 kroppens egne celler til at fremstille antigenerne, hvilket resulterer i funktionelle antigener, der efterligner dem, der præsenteres for immunsystemet af CMV under en naturlig infektion. Prækliniske data, der tidligere blev offentliggjort i Vaccine, viste, at vaccination med mRNA-1647 i dyremodeller fremkaldte potente og holdbare neutraliserende antistoftitere.

om Cytomegalovirus (CMV)

CMV er et almindeligt patogen og medlem af herpesvirusfamilien. Medfødt (til stede ved eller før fødslen) CMV-infektion resulterer, når inficerede mødre overfører virussen til deres ufødte barn, og det er den førende infektiøse årsag til fødselsdefekter i USA med cirka 25.000 nyfødte i USA inficeret hvert år.1,2 cirka 20 procent af inficerede spædbørn vil have fødselsdefekter, der inkluderer neuroudviklingsforstyrrelser såsom høretab, synshandicap, forskellige grader af indlæringsvanskeligheder og nedsat muskelstyrke og koordination.3 der er i øjeblikket ingen godkendt vaccine til forebyggelse af CMV-infektion.

CMV-infektion er almindelig hos små børn, der aldrig har været udsat for virussen, og erhverves og spredes gennem kontakt med spyt, modermælk, slim og urin. Som et resultat kan små børn være en vigtig kilde til infektion for gravide kvinder, især mødre, dagplejearbejdere, førskolelærere, terapeuter og sygeplejersker. Bestræbelserne på at skabe en vaccine begyndte i 1970 ‘ erne, og i 1999 udpegede Institute of Medicine (nu National Academy of Medicine) CMV som en “højeste prioritet” kategori for vaccineudvikling. Tidligere undersøgelser af forsøgsvacciner, der ikke beskyttede mod CMV-pentamerantigenet, viste begrænset effekt mod CMV-infektion og begrænset holdbarhed af immunrespons.Om Moderna ‘ s kerne profylaktiske vacciner modalitet

Moderna forskere designet virksomhedens profylaktiske vacciner modalitet for at forhindre smitsomme sygdomme. Mere end 1.400 deltagere er blevet tilmeldt Moderna ‘ s kliniske undersøgelser af infektionssygdomsvaccine under sundhedsmyndigheder i USA, Europa og Australien. Baseret på klinisk erfaring på tværs af seks fase 1 undersøgelser, virksomheden har udpeget profylaktiske vacciner som en kernemodalitet og har til hensigt at fremskynde udviklingen af sine kandidater til infektionssygdomme.

de potentielle fordele ved en mRNA-tilgang til profylaktiske vacciner inkluderer evnen til at efterligne naturlig infektion for at stimulere et mere potent immunrespons, kombinere flere mRNA ‘ er i en enkelt vaccine, hurtig opdagelse for at reagere på nye pandemitrusler og fremstillingsevne afledt af platformens karakter af mRNA-vaccinedesign og-produktion. Moderna har bygget et fuldt integreret produktionsanlæg i Norved, MA, der muliggør løftet om teknologiplatformen.

Moderna har i øjeblikket ni udviklingskandidater i sin profylaktiske vaccinemodalitet, herunder:

vacciner mod luftvejsinfektioner

• respiratorisk syncytialvirus (RSV) vaccine til ældre voksne (mRNA-1777 og mRNA-1172 eller V172 med Merck)
• RSV-vaccine til små børn (mRNA-1345)
• humant metapneumovirus og parainfluensvirus type 3 (hmpv/piv3) vaccine (mRNA-1653)
• ny coronavirus (SARS-cov-2) vaccine (mRNA-1273)
• -1851)

vacciner mod infektioner overført fra moder til baby

• Cytomegalovirus (CMV) vaccine (mRNA-1647)
• (mRNA-1893) med Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA)

vacciner mod meget udbredte virusinfektioner

• Epstein-Barr virus (EBV) vaccine (mRNA-1189)

til dato har Moderna vist positive fase 1 Data udlæsninger for seks profylaktiske vacciner (H10N8, H7N9, RSV, chikungunya virus, hMPV/PIV3 og CMV). Moderna ‘ s CMV-vaccine er i øjeblikket i en fase 2-dosis-bekræftelsesundersøgelse. Moderna ‘ s undersøgelsesvaccine (mRNA-1893), der i øjeblikket er i en fase 1-undersøgelse, blev tildelt FDA Fast Track-betegnelse.Om Moderna

om Moderna

Moderna fremmer messenger RNA (mRNA) videnskab for at skabe en ny klasse af transformative lægemidler til patienter. mRNA-lægemidler er designet til at lede kroppens celler til at producere intracellulære, membran-eller udskillede proteiner, der kan have en terapeutisk eller forebyggende fordel og har potentialet til at tackle et bredt spektrum af sygdomme. Moderna ‘ s platform bygger på løbende fremskridt inden for grundlæggende og anvendt mRNA-videnskab, leveringsteknologi og fremstilling, hvilket giver virksomheden mulighed for parallelt at forfølge en robust pipeline af nye udviklingskandidater. Moderna udvikler lægemidler og vacciner mod infektionssygdomme, immuno-onkologi, sjældne sygdomme, hjerte-kar-sygdomme og autoimmune og inflammatoriske sygdomme, uafhængigt og med strategiske samarbejdspartnere. Moderna har 24 mRNA-udviklingskandidater i sin portefølje på tværs af alle modaliteter, med 12 i kliniske studier. Fire af disse programmer er i eller forbereder sig på Fase 2-studier, og virksomheden forbereder sig på sin første fase 3-undersøgelse.

hovedkontor i Cambridge, masse., Moderna i øjeblikket har strategiske alliancer for udvikling af programmer med AstraZeneca Plc. (Danish) og Merck, Inc. Forsvar Advanced Research Projects Agency (DARPA), et agentur for det amerikanske forsvarsministerium; Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), en afdeling af Kontoret for assisterende sekretær for beredskab og respons (ASPR) i USA. Institut for sundhed og menneskelige tjenester (HHS). Moderna er blevet udnævnt til en top biofarmaceutisk arbejdsgiver af Science i de sidste fem år. For at lære mere, besøg www.modernatx.com.

fremadrettede udsagn

denne pressemeddelelse indeholder fremadrettede udsagn i betydningen af Private Securities Litigation Reform Act of 1995, som ændret, herunder den igangværende planlægning for en pivotal fase 3-undersøgelse for mRNA-1647; den forventede timing af data fra fase 2-forsøget omfanget og størrelsen af fase 3-forsøget; den potentielle størrelse på markedet for en CMV-vaccine og virksomhedens overbevisning om, at det kan reducere byrden ved CMV-infektion, også hos kvinder i den fødedygtige alder. I nogle tilfælde kan fremadrettede udsagn identificeres ved hjælp af terminologi som “vilje”, “maj”, “bør”, “forventer”, “har til hensigt”, “planer”, “mål”, “forudser”, “tror”, “estimater”, “forudsiger”, “potentiale”, “Fortsæt” eller det negative af disse udtryk eller anden sammenlignelig terminologi, selvom ikke alle fremadrettede udsagn indeholder disse ord. De fremadrettede udsagn i denne pressemeddelelse er hverken løfter eller garantier, og du bør ikke lægge unødig tillid til disse fremadrettede udsagn, fordi de involverer kendte og ukendte risici, usikkerheder og andre faktorer, hvoraf mange er uden for Moderna ‘ s kontrol, og som kan medføre, at de faktiske resultater afviger væsentligt fra dem, der udtrykkes eller antydes af disse fremadrettede udsagn. Disse risici, usikkerheder og andre faktorer inkluderer blandt andet: de faktiske resultater af fase 2-undersøgelsen; Moderna ‘s seneste årsrapport om formular 10-K indgivet til US Securities and Udvekslingskommission (SEC) og i efterfølgende arkiveringer foretaget af Moderna hos SEC, som er tilgængelige på SEC’ s hjemmeside på den amerikanske værdipapirkommission (SEC) og i efterfølgende arkiveringer foretaget af Moderna hos SEC, som er tilgængelige på SEC ‘ s hjemmeside på den amerikanske værdipapirkommission (SEC) www.sec.gov. Bortset fra det, der kræves ved lov, fraskriver Moderna sig enhver hensigt eller ansvar for at opdatere eller revidere fremadrettede udsagn indeholdt i denne pressemeddelelse i tilfælde af nye oplysninger, fremtidige udviklinger eller på anden måde. Disse fremadrettede udsagn er baseret på Moderna nuværende forventninger og taler kun fra datoen herfor.

1 medfødt CMV og høretab. Centre for sygdomsbekæmpelse og forebyggelse. Tilgængelig på https://www.cdc.gov/cmv/hearing-loss.html.
2Schleiss et al. Fremskridt mod udvikling af en vaccine mod medfødt cytomegalovirusinfektion. Klinisk Immunologi og Vaccineimmunologi. 2017; 24 (12): e00268-17.
3 medfødte CMV og fødselsdefekter. American Pregnancy Association. Tilgængelig på: https://americanpregnancy.org/birth-defects/congenital-cmv-birth-defects/.