Tiskové zprávy

průběžné údaje fáze 2 Po třech měsících, očekávané v 3Q 2020, určené k informování výběru dávky fáze 3

probíhá výroba a plánování pivotní fáze 3; zahájení studie se očekává v roce 2021

CMV je nejčastější infekční příčinou vrozených vad v USA; neexistuje žádná schválená vakcína, která by zabránila CMV

CAMBRIDGE, Mass.– (BUSINESS WIRE)–Moderna, Inc., (Nasdaq: MRNA) biotechnologická společnost v klinickém stádiu průkopnická terapeutika a vakcíny messenger RNA (mRNA) za účelem vytvoření nové generace transformačních léčiv pro pacienty, dnes oznámila, že registrace je dokončena pro všechny tři kohorty dávek fáze 2 studie potvrzující dávku její vyšetřovací vakcíny proti cytomegaloviru (CMV) (mRNA-1647). mRNA-1647, první mRNA vakcína pro infekční onemocnění, která vstoupila do studie fáze 2, je plně vlastněný program v portfoliu profylaktických vakcín společnosti Moderna.

společnost 9. ledna oznámila pozitivní sedmiměsíční prozatímní údaje o bezpečnosti a imunogenitě po třetí a poslední vakcinaci kohort 30, 90 a 180 µg dávky ve studii fáze 1, která vycházela z dříve hlášené tříměsíční prozatímní analýzy po dvou očkováních. První prozatímní analýza studie fáze 2 se očekává ve třetím čtvrtletí roku 2020.Moderna moderna CMV tým a naši partneři v klinickém hodnocení míst za jejich podporu při dokončení zápisu studie fáze 2 před plán, “ řekl Stéphane Bancel, generální ředitel moderny. „Uvědomujeme si naléhavou potřebu preventivní vakcíny proti CMV u žen v plodném věku, o které se domníváme, že náš zcela vlastněný program mRNA-1647 představuje potenciální komerční a klinickou příležitost. Věříme, že naše CMV vakcína vybuduje budoucnost moderny a ztělesňuje naše poslání vytvářet novou generaci transformačních léků pro pacienty. Tým Moderna pilně pracuje na zahájení studie fáze 3 v roce 2021.“

studie fáze 2 hodnotí bezpečnost a imunogenitu mRNA-1647 u 252 zdravých dospělých v USA při třech hladinách dávek (50, 100 a 150 µg)jak u CMV-séronegativních, tak u CMV-séropozitivních účastníků podávaných v třídávkovém vakcinačním schématu (0 ,2 a 6 měsíců). První prozatímní analýza po třech měsících (jeden měsíc po druhém očkování) se očekává ve třetím čtvrtletí roku 2020 a má informovat o výběru dávky fáze 3. Společnost se aktivně připravuje na pivotní studii fáze 3, která by měla začít v roce 2021, která vyhodnotí prevenci primární infekce CMV v populaci, která zahrnuje ženy v plodném věku.

mRNA-1647 obsahuje šest mRNA kódujících dva antigeny v jedné vakcíně a je navržen tak, aby chránil před infekcí CMV. Ze šesti mRNA pět kóduje podjednotky komplexu PENTAMERU CMV a jedna mRNA kóduje protein glykoproteinu B (gB), oba jsou vysoce imunogenní. Jak pentamer, tak GB proteiny jsou nezbytné pro vstup CMV do epiteliálních buněk, což je první krok infekce CMV. mRNA-1647 je navržen tak, aby produkoval imunitní odpověď na pentamer i gB antigeny, aby se zabránilo infekci CMV. Neexistuje žádná schválená vakcína pro CMV.

o plánované studii fáze 3

společnost se aktivně připravuje na globální randomizovanou, pozorovatelně slepou, placebem kontrolovanou pivotní studii fáze 3 k vyhodnocení účinnosti mRNA-1647 proti primární infekci CMV. Moderna vyžádala a obdržela zpětnou vazbu ze setkání typu C od FDA o předběžném návrhu pivotní studie, který vyhodnotí prevenci primární infekce CMV v populaci, která zahrnuje ženy v plodném věku. Společnost věří, že toho lze dosáhnout zkouškou s nejvýše 8,000 XNUMX účastníky a hodnocení proveditelnosti studijních míst již začalo v Severní Americe a Evropě. Po analýze tříměsíčních údajů fáze 2, která se očekává ve třetím čtvrtletí roku 2020, budou tyto údaje informovat o výběru dávky pro pivotní studii fáze 3. Stěžejní zkušební návrh bude dokončen po diskusi s FDA a dalšími globálními zdravotnickými úřady. Výroba a plánování již probíhají pro tuto klíčovou studii, která by měla začít v roce 2021.

o mRNA-1647

mRNA-1647 obsahuje šest mRNA kódujících dva antigeny v jedné vakcíně a je navržen tak, aby chránil před infekcí CMV. Ze šesti mRNA pět kóduje podjednotky komplexu PENTAMERU CMV a jedna mRNA kóduje protein glykoproteinu B (gB), oba jsou vysoce imunogenní. Pentamerový komplex je důležitý pro vstup CMV do různých buněk, včetně epiteliálních buněk, zatímco gB je důležitý pro vstup do všech citlivých buněk včetně fibroblastů. Vakcína, která produkuje imunitní odpověď proti pentameru i gB, má potenciál zabránit vstupu CMV do řady typů cílových buněk a zabránit tak primárním a vrozeným infekcím. Na rozdíl od vakcíny na bázi bílkovin, mRNA-1647 instruuje vlastní buňky těla k výrobě antigenů, což má za následek funkční antigeny, které napodobují ty, které CMV prezentuje imunitnímu systému během přirozené infekce. Předklinické údaje dříve publikované ve vakcíně ukázaly, že očkování mRNA-1647 na zvířecích modelech vyvolalo silné a trvalé titry neutralizačních protilátek.

o cytomegaloviru (CMV)

CMV je běžný patogen a člen rodiny herpesvirů. Vrozené (přítomné při narození nebo před narozením) CMV infekce vede, když infikované matky přenášejí virus na své nenarozené dítě a je to hlavní infekční příčina vrozených vad ve Spojených státech s přibližně 25 000 novorozenci v USA infikovanými každý rok.1,2 přibližně 20 procent infikovaných dětí bude mít vrozené vady, které zahrnují neurodevelopmentální postižení, jako je ztráta sluchu, zhoršení zraku, různé stupně poruchy učení a snížená svalová síla a koordinace.3 v současné době neexistuje žádná schválená vakcína pro prevenci infekce CMV.

CMV infekce je častá u malých dětí, které nikdy nebyly vystaveny viru, a je získávána a šířena kontaktem se slinami, mateřským mlékem, hlenem a močí. Výsledkem je, že malé děti mohou být hlavním zdrojem infekce těhotných žen, zejména matek, pracovníků péče o děti, učitelů předškolního věku, terapeutů a zdravotních sester. Úsilí o vytvoření vakcíny začalo v 70. letech a v roce 1999 označil lékařský ústav (nyní Národní akademie medicíny) CMV za kategorii „nejvyšší priorita“ pro vývoj vakcíny. Předchozí studie hodnocených vakcín, které nechránily proti PENTAMEROVÉMU antigenu CMV, prokázaly omezenou účinnost proti infekci CMV a omezenou trvanlivost imunitní odpovědi.Moderna Moderna je hlavní profylaktické vakcíny modality

Moderna vědci navrhli profylaktické vakcíny modality společnosti, aby se zabránilo infekčním chorobám. Více než 1,400 účastníci byli zařazeni do Moderna je infekční onemocnění vakcíny klinické studie pod zdravotnickými úřady v USA, Evropě a Austrálii. Na základě klinických zkušeností v šesti studiích fáze 1 společnost označila profylaktické vakcíny za základní modalitu a má v úmyslu urychlit vývoj svých kandidátů na vakcíny proti infekčním chorobám.

mezi potenciální výhody přístupu mRNA k profylaktickým vakcínám patří schopnost napodobovat přirozenou infekci za účelem stimulace silnější imunitní odpovědi, kombinace více mRNA do jedné vakcíny, rychlé objevení reagovat na vznikající pandemické hrozby a výrobní agilita odvozená z platformní povahy návrhu a výroby vakcíny mRNA. Moderna vybudovala plně integrovaný výrobní závod v Norwoodu, MA což umožňuje příslib technologické platformy.

Moderna má v současné době devět kandidátů na vývoj ve své profylaktické vakcíně, včetně:

vakcíny proti respiračním infekcím

• vakcína proti respiračnímu syncytiálnímu viru (RSV) pro starší dospělé (mRNA-1777 a mRNA-1172 nebo v172 s Merck)
• RSV vakcína pro malé děti (mRNA-1345)
• vakcína proti lidskému metapneumoviru a viru parainfluenzy typu 3 (hMPV/PIV3) (mRNA-1653)
• nová vakcína proti koronaviru (SARS-Cov-2) (mRNA-1273)
• chřipka H7N9 (mRNA-1851)

vakcíny proti infekcím přenášeným z matky na dítě

• Cytomegalovirová (CMV) vakcína (mRNA-1647)
• Zika vakcína (mRNA-1893) s biomedicínským Úřadem pro pokročilý výzkum a vývoj (BARDA)

vakcíny proti vysoce převládajícím virovým infekcím

• vakcína proti viru Epstein-Barrové (EBV) (mRNA-1189)

k dnešnímu dni společnost Moderna prokázala pozitivní údaje z fáze 1 pro šest profylaktických vakcín (h10n8, H7N9, RSV, virus chikungunya, hMPV/PIV3 a CMV). Vakcína CMV společnosti Moderna je v současné době ve fázi 2 studie potvrzující dávku. Hodnocená vakcína moderny Zika (mRNA-1893), která je v současné době ve studii fáze 1, získala označení FDA Fast Track.O moderně Moderna

Moderna postupuje ve vědě messenger RNA (mRNA) k vytvoření nové třídy transformativních léčiv pro pacienty. mRNA léky jsou určeny k nasměrování buněk těla k produkci intracelulárních, membránových nebo sekretovaných proteinů, které mohou mít terapeutický nebo preventivní přínos a mají potenciál řešit široké spektrum onemocnění. Platforma moderny staví na neustálém pokroku v základní a aplikované vědě o mRNA, dodávkové technologii a výrobě a poskytuje společnosti schopnost paralelně sledovat robustní potrubí nových kandidátů na rozvoj. Moderna vyvíjí terapeutika a vakcíny proti infekčním chorobám, imuno-onkologii, vzácným onemocněním, kardiovaskulárním chorobám a autoimunitním a zánětlivým onemocněním, nezávisle a se strategickými spolupracovníky. Moderna má 24 kandidáti na vývoj mRNA ve svém portfoliu napříč všemi způsoby, s 12 V klinických studiích. Čtyři z těchto programů jsou v nebo se připravují na fázi 2 studie a společnost se připravuje na svou první fázi 3 studie.

se sídlem v Cambridge, hmotnost., Moderna má v současné době strategické aliance pro rozvojové programy s AstraZeneca, Plc. (Nasdaq: AZN) a Merck, Inc. (Nasdaq: MRK), stejně jako agentura Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA), agentura ministerstva obrany USA; biomedicínský Úřad pro pokročilý výzkum a vývoj (BARDA), divize Úřadu asistenta tajemníka pro připravenost a reakci (ASPR) v USA Ministerstvo zdravotnictví a sociálních služeb (HHS). Moderna byla vědou za posledních pět let jmenována špičkovým zaměstnavatelem v oblasti biofarmaceutiky. Chcete-li se dozvědět více, navštivte www.modernatx.com.

výhledová prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě soudních sporů o soukromých cenných papírech z roku 1995, ve znění pozdějších předpisů, včetně probíhajícího plánování klíčové studie fáze 3 pro mRNA-1647; očekávané načasování údajů ze studie fáze 2; rozsah a velikost studie fáze 3; potenciální velikost trhu s vakcínou CMV a přesvědčení společnosti, že může snížit zátěž infekce CMV, a to i u žen v plodném věku. V některých případech lze výhledová prohlášení identifikovat terminologií, jako je „vůle“, „Smět“, „měl by“, „očekává“, „zamýšlí“, „plány“, „cíle“, „předvídá“, „věří“, „odhaduje“, „předpovídá“, „potenciál“, „pokračovat“ nebo negativem těchto termínů nebo jiné srovnatelné terminologie, i když ne všechna výhledová prohlášení tato slova obsahují. Výhledová prohlášení v této tiskové zprávě nejsou ani sliby, ani zárukami, a neměli byste se na tato výhledová prohlášení příliš spoléhat, protože zahrnují známá a neznámá rizika, nejistoty a další faktory, z nichž mnohé jsou mimo kontrolu společnosti Moderna a které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky podstatně liší od výsledků vyjádřených nebo předpokládaných těmito výhledovými prohlášeními. Mezi tato rizika, nejistoty a další faktory patří mimo jiné: skutečné výsledky studie fáze 2; moderna Moderna je nejnovější výroční zpráva o formuláři 10-K podané u americké Komise pro cenné papíry a burzy (SEC) a v následných podáních společnosti Moderna s SEC, které jsou k dispozici na webových stránkách SEC na adrese . www.sec.gov. S výjimkou případů vyžadovaných zákonem, Moderna se zříká jakéhokoli úmyslu nebo odpovědnosti za aktualizaci nebo revizi jakýchkoli výhledových prohlášení obsažených v této tiskové zprávě v případě nových informací, budoucí vývoj nebo jinak. Tato výhledová prohlášení vycházejí ze současných očekávání moderny a hovoří pouze k datu této smlouvy.

1 vrozená CMV a ztráta sluchu. Centra pro kontrolu a prevenci nemocí. K dispozici na https://www.cdc.gov/cmv/hearing-loss.html.
2Schleiss et al. Pokrok směrem k vývoji vakcíny proti vrozené cytomegalovirové infekci. Klinická a Vakcínová imunologie. 2017; 24 (12): e00268-17.
3 vrozené CMV a vrozené vady. Americká Asociace Těhotenství. Dostupné na adrese: https://americanpregnancy.org/birth-defects/congenital-cmv-birth-defects/.