kystinen fibroosi Foundation Therapeutics, Inc. Cystic fibroosi Foundationin (CFF) voittoa tavoittelematon lääkekehitysyhtiö (cfft) ja erikoisbiolääketieteellinen yritys Shire ovat perustaneet kumppanuuden sellaisen teknologian kehittämiseksi, jonka tarkoituksena on parantaa keuhkojen toimintaa ja vähentää kystisestä fibroosista (CF) kärsivien potilaiden infektioita.
yhtiön ja cfft: n välinen sopimus, joka lahjoittaa aloitteelle 15 miljoonaa dollaria, on tarkoitettu nopeuttamaan Shiren Messenger RNA (mRNA) – teknologia-alustan kehittämistä CF: lle. Hoito perustuu elävien organismien tuottamaan luonnonmateriaaliin, joka välittää koodattua geneettistä informaatiota geenistä (DNA) ribosomiin, tarkoituksenaan muuntaa koodattua geneettistä informaatiota proteiiniksi.
”kliiniset ja tieteelliset valmiutemme harvinaisten sairauksien uusien hoitojen löytämisessä keskittyvät uusiin käyttöaiheisiin ja hoitoalueisiin”, sanoi Shiren globaali tutkimusjohtaja Philip J. Vickers, Ph. D. ”meillä on useita merkittäviä kliinisiä virstanpylväitä odotettavissa seuraavien 18 kuukauden aikana, ja pyrimme nopeuttamaan hoitojen toimittamista potilaille erittäin tuottavasta sisäisestä putkistosta, jota täydennetään hankkimalla ulkoisia resursseja ja innovatiivisia yhteistyöhankkeita.”
viimeisimpien R&D-ponnistelujensa joukossa Shire tutkii parhaillaan prekliinisessä putkessaan uusia hoitomuotoja, joiden he uskovat voivan toimittaa mRNA: ta elimistöön, mikä johtaa proteiinin normaalien työkopioiden tuottamiseen. CF-potilaat, joilla on kystinen fibroosi Transmembrane conduct Regulator (CFTR) – geenimutaatio, kärsivät keuhkonesteiden normaalin toiminnan sääntelyn purkamisesta, mikä aiheuttaa eritteiden paksuuntumista.
koska paksunevat eritteet voivat aiheuttaa vakavia seurauksia, mukaan lukien rajoittunut keuhkojen toiminta ja keuhkotulehdukset, Shire pyrkii tuottamaan mRNA: ta, joka pystyy säätelemään CFTR-proteiinin täyttä toimintaa keuhkoissa CF-potilaiden oireiden parantamiseksi. MRNA-teknologia-alusta voi parantaa keuhkojen toimintaa nostamalla CFTR-proteiinin tasoja ja siten vähentää keuhkotulehdusten esiintymistiheyttä ja vakavuutta.
”Shiren selkeä ja keskittynyt strategia on auttanut meitä muuttamaan putkemme 22 ohjelman avulla klinikalla, eniten Shiren historiassa”, lisäsi yhtiön toimitusjohtaja Flemming Ornskov, M. D., MPH.