Cell engineering as a field heeft zich de afgelopen decennia snel ontwikkeld en begint nu therapeutische toepassingen te krijgen, maar welke zijn de belangrijkste gebieden om in 2020 in de gaten te houden?
Cell engineering kan worden gedefinieerd als de substantiële manipulatie van een levende cel, zodat significante wijzigingen worden aangebracht in de biologische kenmerken of fysiologische functies. Met takken in stamcel engineering evenals engineering weefsels, de toepassingen zijn enorm en zijn meer en meer cel engineering-gebaseerde behandelingen gaan de klinische ruimte.CAR-T. sinds de eerste behandelingen, Kymriah® (Novartis, Bazel, Zwitserland) en Yescarta® (Gilead Sciences, CA, USA), in 2017 goedkeuring kregen van de FDA, hebben de behandeling en het onderzoek ernaar een vooraanstaande plaats ingenomen in de geest van vele oncologen.
of het nu gaat om het integreren van CRISPR—Cas9 genbewerking om de gevoeligheid van kankercellen voor CAR – T celgemedieerde dood te verhogen of om het doelmolecuul van de bewerkte cel te veranderen, onderzoekers zijn allemaal op zoek naar manieren om de specificiteit van de behandeling te verbeteren en het levensvatbaar te maken voor een breder scala van kankertypes.
ondanks het huidige tempo van vooruitgang is CAR-T echter niet zonder hindernissen te overwinnen. Vele patiënten lijden nog aan onbedoelde bijwerkingen toe te schrijven aan de giftigheid van de behandeling en de vijandige tumormicromilieu blijft de overleving en proliferatie van CAR-T cellen verminderen. Hoewel de gemelde remissiepercentages van 40-50% het potentieel van CAR-T als therapie tonen, is de aandacht gericht op die in remissie, eerder dan de 50-60% die niet zijn. om een werkelijk efficiënte therapie te ontwikkelen, is een beter begrip van CAR-T weerstand en non-responders vereist.Over CRISPR, CAR-T en gene editing ethics | Theo Roth over CRISPR, CAR-T en gene editing ethics
BioTechniques praat met Theo Roth van het University of California San Francisco Marson Lab (CA, USA) over zijn baanbrekend CRISPR-onderzoek, de mogelijke effecten ervan in CAR T-celtherapie en verder weg
Tissue engineering
tissue engineering op therapeutisch niveau combineert weefseltechniek steigers, cellen en biologisch actieve stoffen moleculen om functionele en levensvatbare levende weefsels te creëren die kunnen herstellen of vervangen beschadigd weefsel in vivo.
in de huidige klinische praktijk zijn kleine weefsels zoals vervangende slagaders en huidtransplantaties aangemaakt en bij patiënten getransplanteerd, hoewel de procedures experimenteel zijn. Echter, het veld heeft een groot potentieel en, als het in staat is om te worden gerepliceerd in de mens, lab-gebaseerd onderzoek suggereert dat veel grotere organen, zoals levers, kunnen levensvatbaar zijn voor transplantatie in de toekomst.
Weefselingenieurs gaan in de groef
een nieuwe methode belooft verwondingen te helpen genezen met behulp van gegroefde 3D-geprinte weefselsteigers die met levende cellen kunnen worden gezaaid.
Stamcelengineering
in de regeneratieve geneeskunde biedt de stamcel enorme mogelijkheden voor therapie en, in combinatie met celengineering technieken, neemt het potentieel van de cellen toe. Onlangs, hebben de onderzoekers van de Nationale Universiteit van Singapore een methode ontwikkeld om pluripotent embryonale stamcellen aan hun totipotent staat terug te keren, waardoor hen de capaciteit wordt gegeven om in om het even welk celtype, zowel placental als embryonaal te onderscheiden.
normaal gesproken alleen gevonden in zygoten, opent de engineering van totipotente cellen nieuwe wegen voor eerder onontgonnen therapieën, terwijl onderzoekers ook meer inzicht krijgen in het vroegste stadium van embryonale ontwikkeling. De onderzoekers hopen dat dit onderzoek zich uiteindelijk zal vertalen in de ontwikkeling van snelle cellulaire herprogrammerende strategieën met enorme klinische toepassingen om de menselijke gezondheid te bevorderen.
hoewel op stamcellen gebaseerde therapieën steeds meer mainstream worden, blijft het probleem van onbewezen therapieën bestaan. Een stijging van het aantal ongereguleerde particuliere klinieken heeft veel patiënten kwetsbaar gemaakt. Voordat meer stamceltherapieën worden goedgekeurd, is een grotere regelgeving vereist, zodat degenen die het meeste risico lopen niet onbewust blijven van de veiligheid van een voorgestelde behandeling.