cisztás fibrózis Alapítvány Therapeutics, Inc. (CFFT), a cisztás fibrózis Alapítvány (CFF) nonprofit gyógyszerfelfedezési és fejlesztési leányvállalata, valamint a Shire, egy speciális biofarmakon cég, partnerséget hoztak létre egy olyan technológia kifejlesztésére, amelynek célja a tüdőfunkció javítása és a cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegek fertőzéseinek csökkentése.
a vállalat és a CFFT közötti megállapodás, amely 15 millió dollárt adományoz a kezdeményezésnek, célja A Shire Messenger RNS (mRNS) technológiai platformjának fejlesztése a CF számára. A terápia az élő szervezetek által termelt természetes anyagon alapul, amely kódolt genetikai információt közvetít egy génből (DNS) a riboszómába, azzal a céllal, hogy a kódolt genetikai információt fehérjévé alakítsa.
“klinikai és tudományos képességeink a ritka betegségek új terápiáinak felfedezésében az új indikációkra és terápiás területekre összpontosítanak” – mondta Philip J. Vickers, A Shire globális kutatási vezetője & fejlesztés, Ph.D. “számos jelentős klinikai mérföldkövet várunk az elkövetkező 18 hónapban, és célunk, hogy felgyorsítsuk a terápiák eljuttatását a betegek számára egy rendkívül produktív belső csővezetékből, kiegészítve külső eszközök beszerzésével és innovatív együttműködésekkel.”
a legutóbbi r&D erőfeszítései között a Shire jelenleg új terápiákat kutat a preklinikai csővezetékében, amelyek szerintük mRNS-t juttathatnak a szervezetbe, ami a fehérje normál működő példányainak előállításához vezet. A cisztás fibrózisban szenvedő CF-betegek transzmembrán vezetőképesség-szabályozó (CFTR) génmutáció szenved a A tüdőfolyadékok normális működésének deregulációja, ami a váladék megvastagodását okozza.
tekintettel a sűrítő váladék okozta súlyos következményekre, beleértve a korlátozott tüdőfunkciót és a tüdőfertőzéseket, A Shire célja olyan mRNS szállítása, amely képes szabályozni a CFTR fehérje teljes működését a tüdőben a CF betegek tüneteinek javítása érdekében. A funkcionális CFTR fehérje szintjének emelésével az mRNS technológiai platform képes lehet javítani a tüdő működését, következésképpen csökkentheti mind a tüdőfertőzések gyakoriságát, mind súlyosságát.
“A Shire világos és koncentrált stratégiája lehetővé tette számunkra, hogy a klinikán 22 programmal alakítsuk át a csővezetéket, ami a Shire történetében a legtöbb” – tette hozzá a vállalat vezérigazgatója, Flemming Ornskov, MD, MPH.