Fundación de Fibrosis Quística Therapeutics, Inc. (CFFT), la filial sin fines de lucro de descubrimiento y desarrollo de medicamentos de la Fundación de Fibrosis Quística (CFF), y Shire, una empresa biofarmacéutica especializada, han establecido una asociación para el desarrollo de una tecnología diseñada para mejorar la función pulmonar y disminuir las infecciones en pacientes que sufren de fibrosis quística (FQ).
El acuerdo entre la compañía y el CFFT, que donará 1 15 millones a la iniciativa, está destinado a acelerar el desarrollo de la plataforma tecnológica de ARN Mensajero (mRNA) de Shire para CF. La terapia se basa en un material natural producido por organismos vivos para transmitir información genética codificada de un gen (ADN) al ribosoma, con el propósito de traducir la información genética codificada en proteína.
» Nuestras capacidades clínicas y científicas para descubrir nuevas terapias para enfermedades raras se centran en nuevas indicaciones y áreas terapéuticas», dijo el Director Global de Desarrollo de Investigación & en Shire, Philip J. Vickers, Ph.D. » Tenemos una serie de hitos clínicos significativos previstos para los próximos 18 meses, y nuestro objetivo es acelerar la entrega de terapias a los pacientes a partir de un proceso interno altamente productivo, complementado con la adquisición de activos externos y colaboraciones innovadoras.»
Entre sus esfuerzos recientes de R&D, Shire está actualmente investigando nuevas terapias en su tubería preclínica que creen que pueden entregar ARNm en el cuerpo, lo que conduce a la producción de copias de trabajo normales de la proteína. Los pacientes con FQ que tienen la mutación del gen Regulador de la Conductancia Transmembrana de la Fibrosis Quística (CFTR) sufren una desregulación de la función normal de los fluidos pulmonares, lo que hace que las secreciones se espesen.
Dadas las graves consecuencias que pueden causar el engrosamiento de las secreciones, incluidas la función pulmonar restringida y las infecciones pulmonares, Shire tiene como objetivo liberar ARNm que sea capaz de regular el funcionamiento completo de la proteína CFTR en los pulmones para mejorar los síntomas de los pacientes con FQ. Al elevar los niveles de proteína CFTR funcional, la plataforma tecnológica de ARNm puede mejorar la función pulmonar y, en consecuencia, reducir tanto la frecuencia como la gravedad de las infecciones pulmonares.
«La estrategia clara y enfocada de Shire nos ha permitido transformar nuestra cartera con 22 programas en la clínica, la mayor cantidad en la historia de Shire», agregó el Director Ejecutivo de la compañía, Dr. Flemming Ornskov, MPH.