Avances en terapias de ingeniería celular: ¿dónde estamos en 2020?

La ingeniería celular como campo se ha desarrollado rápidamente en las últimas décadas y ahora está entrando en aplicaciones terapéuticas, pero ¿cuáles son las áreas clave para observar en 2020?

La ingeniería celular puede definirse como la manipulación sustancial de una célula viva de modo que se produzcan alteraciones significativas en sus características biológicas o funciones fisiológicas. Con ramas en ingeniería de células madre, así como tejidos de ingeniería, las aplicaciones son vastas y cada vez más tratamientos basados en ingeniería celular están entrando en el espacio clínico.

Ingeniería de células inmunitarias: terapias CAR-T

Un área que genera gran interés es CAR-T. Desde que los primeros tratamientos, Kymriah® (Novartis, Basilea, Suiza) y Yescarta® (Gilead Sciences, CA, EE.UU.) obtuvieron la aprobación de la FDA en 2017, el tratamiento y la investigación en él han estado a la vanguardia de la mente de muchos oncólogos.

Ya sea que integre la edición del gen CRISPR—Cas9 para aumentar la sensibilidad de las células cancerosas a la muerte mediada por células CAR – T o que altere la molécula diana de la célula editada, todos los investigadores están buscando formas de mejorar la especificidad del tratamiento y hacerlo viable para una gama más amplia de tipos de cáncer.

Sin embargo, a pesar del ritmo actual de progreso, CAR-T no está exento de obstáculos que superar. Muchos pacientes todavía sufren efectos secundarios no deseados debido a la toxicidad del tratamiento y el microambiente tumoral hostil continúa reduciendo la supervivencia y proliferación de las células T-CAR. Aunque las tasas de remisión reportadas de 40-50% demuestran el potencial de la CAR-T como terapia, la atención se centra en aquellos que están en remisión, en lugar de los 50-60% que no lo están.

crisprTalking Tech News | Theo Roth sobre CRISPR, CAR-T y ética de edición de genes

BioTechniques habla con Theo Roth del Laboratorio Marson de la Universidad de California en San Francisco (CA, EE. el siguiente nivel, la ingeniería de tejidos a nivel terapéutico implica la combinación de armazones, células y moléculas biológicamente activas para crear tejidos vivos funcionales y viables que puedan restaurarse o reemplazarse tejido dañado in vivo.

En la práctica clínica actual, se han creado y trasplantado tejidos pequeños, como arterias de reemplazo e injertos de piel, a los pacientes, aunque los procedimientos son experimentales. Sin embargo, el campo tiene un gran potencial y, si se puede replicar en humanos, la investigación de laboratorio sugiere que órganos mucho más grandes, como el hígado, podrían ser viables para trasplantes en el futuro.

Andamio impreso en 3DLos ingenieros de tejidos entran en la ranura

Un nuevo método promete ayudar a curar lesiones utilizando andamios de ingeniería de tejidos impresos en 3D ranurados que se pueden sembrar con células vivas.

Ingeniería de células madre

En medicina regenerativa, las células madre tienen grandes posibilidades terapéuticas y, cuando se combinan con técnicas de ingeniería celular, el potencial de las células aumenta. Más recientemente, investigadores de la Universidad Nacional de Singapur han desarrollado un método para devolver las células madre embrionarias pluripotentes a su estado totipotente, lo que les da la capacidad de diferenciarse en cualquier tipo de célula, tanto placentaria como embrionaria.

Normalmente solo se encuentra en los cigotos, la ingeniería de las células totipotentes abre nuevas vías para terapias previamente inexploradas, al tiempo que brinda a los investigadores una mayor comprensión de la etapa más temprana del desarrollo embrionario. Los investigadores esperan que esta investigación finalmente se traduzca en el desarrollo de estrategias de reprogramación celular rápida con vastas aplicaciones clínicas para beneficiar la salud humana.

Aunque las terapias basadas en células madre son cada vez más comunes, el problema de las terapias no probadas sigue existiendo. El aumento del número de clínicas privadas no reguladas ha dejado a muchos pacientes vulnerables. Antes de que se aprueben más terapias con células madre, se requiere una mayor regulación para que las personas con mayor riesgo no ignoren la seguridad de un tratamiento propuesto.

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