Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), die gemeinnützige Tochtergesellschaft der Cystic Fibrosis Foundation (CFF) für Wirkstoffforschung und -entwicklung, und Shire, ein biopharmazeutisches Spezialunternehmen, haben eine Partnerschaft zur Entwicklung einer Technologie zur Verbesserung der Lungenfunktion und zur Verringerung von Infektionen bei Patienten mit Mukoviszidose (CF) geschlossen.
Die Vereinbarung zwischen dem Unternehmen und der CFFT, die 15 Millionen US-Dollar für die Initiative spendet, soll die Entwicklung der Messenger-RNA (mRNA) -Technologieplattform von Shire für CF beschleunigen. Die Therapie basiert auf einem natürlichen Material, das von lebenden Organismen hergestellt wird, um kodierte genetische Informationen von einem Gen (DNA) zum Ribosom zu übertragen, um kodierte genetische Informationen in Protein umzuwandeln.
„Unsere klinischen und wissenschaftlichen Fähigkeiten bei der Entdeckung neuer Therapien für seltene Krankheiten konzentrieren sich auf neue Indikationen und Therapiegebiete“, sagte Philip J. Vickers, Ph.D., Global Head of Research & Development bei Shire. „Wir haben in den nächsten 18 Monaten eine Reihe bedeutender klinischer Meilensteine vor uns und wollen die Bereitstellung von Therapien für Patienten aus einer hochproduktiven internen Pipeline beschleunigen, ergänzt durch den Erwerb externer Vermögenswerte und innovative Kooperationen.“
Unter seinen jüngsten R & D-Bemühungen erforscht Shire derzeit neue Therapeutika in seiner präklinischen Pipeline, von denen sie glauben, dass sie mRNA in den Körper liefern können, was zur Produktion normaler Arbeitskopien des Proteins führt. CF-Patienten mit der Mutation des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) -Gens leiden unter einer Deregulierung der normalen Funktion von Lungenflüssigkeiten, wodurch sich die Sekrete verdicken.
Angesichts der schwerwiegenden Folgen, die durch die Verdickung von Sekreten verursacht werden können, einschließlich eingeschränkter Lungenfunktion und Lungeninfektionen, zielt Shire darauf ab, mRNA zu liefern, die in der Lage ist, die volle Funktion des CFTR-Proteins in der Lunge zu regulieren, um die Symptome von CF-Patienten zu verbessern. Durch die Erhöhung des funktionellen CFTR-Proteins kann die mRNA-Technologieplattform möglicherweise die Lungenfunktion verbessern und folglich sowohl die Häufigkeit als auch den Schweregrad von Lungeninfektionen verringern.
„Shires klare und fokussierte Strategie hat es uns ermöglicht, unsere Pipeline mit 22 Programmen in der Klinik zu transformieren, die meisten in der Geschichte von Shire“, fügte der Chief Executive Officer des Unternehmens, Flemming Ornskov, M.D., MPH, hinzu.