Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), de non-profit drug discovery and development affiliate van de Cystic Fibrosis Foundation (CFF), en Shire, een gespecialiseerd biofarmaceutisch bedrijf, hebben een partnerschap opgericht voor de ontwikkeling van een technologie ontworpen om de longfunctie te verbeteren en infecties te verminderen bij patiënten die lijden aan cystic fibrosis (CF).De overeenkomst tussen het bedrijf en het CFFT, dat 15 miljoen dollar aan het initiatief zal doneren, is bedoeld om de ontwikkeling van Shire ‘ s Messenger RNA (mRNA) technologieplatform voor CF te versnellen. De therapie is gebaseerd op een natuurlijk materiaal dat door levende organismen wordt geproduceerd om gecodeerde genetische informatie van een gen (DNA) aan het ribosoom over te brengen, met het doel gecodeerde genetische informatie in proteã ne te vertalen.”Onze klinische en wetenschappelijke capaciteiten bij het ontdekken van nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten zijn gericht op nieuwe indicaties en therapeutische gebieden,” zei Het Global Head of Research & Development at Shire, Philip J. Vickers, Ph.D. “We hebben een aantal belangrijke klinische mijlpalen verwacht in de komende 18 maanden, en streven ernaar de levering van therapieën aan patiënten te versnellen vanuit een zeer productieve interne pijplijn, aangevuld met de verwerving van externe middelen en innovatieve samenwerkingen.”
onder zijn recente inspanningen op het gebied van onderzoek in 1965 onderzoekt Shire momenteel nieuwe geneesmiddelen in zijn preklinische pijplijn waarvan zij denken dat ze mRNA in het lichaam kunnen leveren, wat leidt tot de productie van normale werkkopieën van het eiwit. CF patiënten met de Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) gen mutatie lijden onder een deregulering van de normale functie van longvloeistoffen, waardoor afscheidingen dikker worden.
gezien de ernstige gevolgen die kunnen worden veroorzaakt door verdikking van secreties, waaronder beperkte longfunctie en longinfecties, streeft Shire ernaar mRNA af te leveren dat in staat is de volledige werking van het CFTR-eiwit in de longen te reguleren om de symptomen van CF-patiënten te verbeteren. Door het verhogen van de niveaus van functionele CFTR-proteïne, kan het mRNA-technologieplatform de longfunctie verbeteren en bijgevolg zowel de frequentie als de ernst van longinfecties verminderen.”Shire’ s duidelijke en gerichte strategie heeft ons in staat gesteld om onze pijplijn te transformeren met 22 programma ‘ s in de kliniek, de meest in de geschiedenis van Shire,” voegde de Chief Executive Officer van het bedrijf, Flemming Ornskov, M. D., MPH toe.