fibrose cística Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), sem fins lucrativos, a descoberta de medicamentos e desenvolvimento de afiliados da Fundação de Fibrose Cística (CFF), e Shire, uma especialidade empresa biofarmacêutica, estabeleceram uma parceria para o desenvolvimento de uma tecnologia desenvolvida para melhorar a função pulmonar e diminuição de infecções em pacientes que sofrem de fibrose cística (FC).
o Acordo entre a empresa e o CFFT, que vai doar US $15 milhões para a iniciativa, pretende acelerar o desenvolvimento da plataforma tecnológica RNA mensageiro da Shire (mRNA) para CF. A terapia é baseada em um material natural produzido por organismos vivos para transmitir informações genéticas codificadas de um gene (DNA) para o ribossomo, com o objetivo de traduzir informações genéticas codificadas em proteínas.
“a Nossa clínica e capacidade científica na descoberta de novas terapias para as doenças raras são focados em novas indicações terapêuticas e de áreas”, afirmou o Chefe Global de Pesquisa & Desenvolvimento no Shire, Philip J. Vickers, Ph. D. “Nós temos um número significativo de clínica marcos previsto nos próximos 18 meses, com o objetivo de acelerar a entrega de terapias para os pacientes de uma altamente produtivo interno pipeline, complementadas com a aquisição de activos e inovadores colaborações.”
entre os seus esforços recentes de R&D, Shire está atualmente pesquisando novas terapeutas em seu oleoduto pré-clínico que eles acreditam que pode entregar mRNA no corpo, levando à produção de cópias normais de trabalho da proteína. Os doentes com mutação do gene da condutância transmembranar da fibrose cística (TFTR) sofrem uma desregulamentação da função normal dos fluidos pulmonares, causando secreções que se engrossam.
dadas as consequências graves que podem ser causadas pelo espessamento das secreções, incluindo a função pulmonar restrita e as infecções pulmonares, Shire tem como objectivo entregar mRNA capaz de regular o pleno funcionamento da proteína TFTR nos pulmões, a fim de melhorar os sintomas dos doentes com CF. Ao elevar os níveis de proteína TFTR funcional, a plataforma de tecnologia mRNA pode ser capaz de melhorar a função pulmonar e, consequentemente, reduzir a frequência e gravidade das infecções pulmonares.
“a estratégia clara e focada de Shire nos permitiu transformar nosso pipeline com 22 programas na clínica, o mais na história de Shire”, acrescentou O Diretor Executivo da empresa, Flemming Ornskov, M. D., MPH.