多くの治療製品が最終的に市場に投入され、いくつかの臨床試験が進行中であり、細胞療法は徐々に免疫腫瘍学 現在、細胞療法が癌との戦いにおいて重要なツールであることを証明することから、何百人もの患者のために、さまざまな条件のために、そして合理的 ここでは、業界が直面する成長の痛みと可能な解決策のいくつかについて説明します。
細胞治療において、細胞は治療剤として使用される。 自己療法では、患者から収集された目的の細胞は、必要に応じて遺伝子組み換えされ、拡張され、同じ患者に再び注入される。 同じプロセスが同種療法でも起こるが、ここでは細胞は組織適合性のある健康なドナーから採取され、患者に注入される。
市場に最初に到達した製品は、液体がんに有効性を示しています。 キメラ抗原受容体（CAR）T細胞に基づく製品に加えて、T細胞、ナチュラルキラー細胞およびマクロファージは、癌抗原を認識するように誘導されたT細胞受容体を発現するように遺伝的に改変することができる。 これらの製品は、固形がんにも適用可能である一方で、安全性と有効性を向上させることができます。 しかし、このアプローチは、三次元構造と腫瘍微小環境によって開発された免疫回避の様々なメカニズムのためにいくつかの課題を提示します。 ここでは、細胞療法が他の癌治療（例えば、癌治療）と相乗的に作用する併用療法（例えば、癌治療）が挙げられる。 化学療法または免疫チェックポイント阻害剤）が現在調査されている。
製品の安全性を高めるために、製品投与に関連する毒性を緩和するための適切なプロトコルを導入し、移植片対宿主病を予防するためのスイッチオフメカニズムを内蔵した細胞療法製品を生成した。 細胞療法は免疫腫瘍学を超えてその応用を拡大しようとしていますが、この分野は体系的なアプローチと大規模なデータセットの分析に依存して、製品開発のライフサイクルのすべての段階を効率的にサポートします。
自己療法は学術的および臨床的な設定から進化しており、初期の開発は診療所で行われており、しばしば病院の免除の下で行われている。 その結果、自動化の欠如やサプライチェーンの未発達など、いくつかの製造上の問題がこれらの設定から継承されました。 定義上、自己療法は個人化され、このため、製品の身元を文書化しないと患者にとって致命的になる可能性があるため、製造プロセス全体にわたって これはまた記号論理学の挑戦に演説し、適した交通機関システムを開発する必要性を高める。
業界は、事業規模を縮小することにより、新たな製造ニーズに対応する手法を開発しました。 生産は医院の近くで、頻繁に病院の場所にまたは近くにある製造業の続きと保たれる。 分析的なサポートとの近い直線は化学、製造業および制御(CMC)の活動に使われる時間を減らすためにまた必要である。 時間効率を向上させるために、自動化が採用され始めており、多くの場合、24時間の生産で、製造出力に追いつくために週に七日を実行しています。 これは、古典的な作業パターンから離れて、労働力に異なるアプローチを必要とします。 私達は患者スケールの細胞療法の製造業のための自動化され、閉鎖したモジュラー方式のそれ以上の開発のこのセクターに行く大いにより多くの革新 製造プロセスのさらなる最適化は、現在のボトルネックを克服し、現在自家製品に関連する実質的なコストを削減するでしょう。
スケールアウトはスケールアップに代わるものであり、製造は一元化され、大規模に運営されています。 戦略的な地理的なポイントにCMCおよび品質保証の機能の彼らの自身の製作所を確立するある会社として、他は適した契約製造業の組織と組むか、ま スケールアップは、何百人もの患者を治療するために大規模なバッチが生産される同種の市販製品と互換性のあるモデルです。
この目的のために、無制限の量で利用可能で、すべてのハプロタイプと適合性があり、任意の適応症に従順な適切な出発物質が有利である。 誘導性多能性幹細胞（ｉｐｓｃ）を分化させることにより、出発物質として使用される低免疫原性ユニバーサルドナー細胞を生成するという概念は、多くの企業によって追求されてきた。 IPSCは無期限に分裂することができるため、大規模な細胞治療バッチの製造に必要な豊富な出発物質を提供することができます。
あるいは、出発物質の供給源は、細胞分化のプロセスから来る可能性がある。 転写因子などの主要な調節スイッチを同定することにより、多能性幹細胞段階を経ることなく、任意のヒト細胞型を任意の他の細胞型に変換するここのような1つのアプローチ（例えば、 Mogrify）は、大規模なデータ解析と次世代バイオインフォマティクスを通じて、転写因子を体系的に同定し、ランク付けし、より速く、より効率的な細胞分化または細胞変換（例えば、線維芽細胞からT細胞への変換）を駆動するためにウイルス送達することができる。 このように細胞変換を最適化することは、細胞療法としてだけでなく、再生医療においても使用に適した出発物質の”無限の量”を提供する可能性を有 大規模なデータセットの計算アプローチと分析は、細胞治療の進歩に不可欠な資産です。
革新的なソリューションを通じて、細胞療法製造における現在の成長の痛みを克服し、より多くの患者に安全性と有効性を提供する新世代の製品が納入されることを見ることができます。
2006年にUCLで分子免疫学の博士号を取得して以来、Alessandra De Rivaは公的部門と民間部門の両方でさまざまな役職を歴任してきました。 彼女は現在、スケーラブルな次世代細胞療法の開発に焦点を当てたバイオテクノロジー企業であるMogrifyのプロセス開発ディレクターです。