L’ingegneria cellulare come campo si è sviluppata rapidamente negli ultimi decenni e sta entrando ora nelle applicazioni terapeutiche, ma quali sono le aree chiave da guardare nel 2020?
L’ingegneria cellulare può essere definita come la manipolazione sostanziale di una cellula viva in modo da apportare modifiche significative alle sue caratteristiche biologiche o funzioni fisiologiche. Con rami in ingegneria delle cellule staminali così come i tessuti di ingegneria, le applicazioni sono vaste e sono sempre più trattamenti basati sull’ingegneria cellulare stanno entrando nello spazio clinico.
Immune cell engineering: CAR-T therapies
Un settore che genera grande interesse è CAR-T. Sin dai primi trattamenti, Kymriah® (Novartis, Basel, Switzerland) e Yescarta® (Gilead Sciences, CA, USA), ottenuto l’approvazione della FDA nel 2017, il trattamento, e la ricerca in esso, è stato in prima linea nella mente di molti oncologi.
Che si tratti di integrare la modifica del gene CRISPR—Cas9 per aumentare la sensibilità delle cellule tumorali alla morte mediata dalle cellule CAR – T o alterare la molecola bersaglio della cellula modificata, i ricercatori sono tutti alla ricerca di modi per migliorare la specificità del trattamento e renderlo praticabile per una gamma più ampia di tipi di cancro.
Tuttavia, nonostante l’attuale tasso di progresso, CAR-T non è privo di ostacoli da superare. Molti pazienti soffrono ancora di effetti collaterali indesiderati dovuti alla tossicità del trattamento e il microambiente tumorale ostile continua a ridurre la sopravvivenza e la proliferazione delle cellule CAR-T. Anche se i tassi di remissione riportati del 40-50% dimostrano il potenziale di CAR-T come terapia, l’attenzione è focalizzata su quelli in remissione, piuttosto che il 50-60% che non lo sono. Per sviluppare una terapia veramente efficace, è necessaria una maggiore comprensione della resistenza CAR-T e dei non-responder.
Parlando di Tech News | Theo Roth su CRISPR, AUTO-T e gene editing etica
BioTechniques parla di Theo Roth presso l’Università della California di San Francisco Marson Lab (CA, USA) aboout suo rivoluzionario CRISPR di ricerca, i suoi impatti potenziali in AUTO la terapia di cellule T e di altri paesi
ingegneria del Tessuto
Prendendo cella di ingegneria al livello successivo, ingegneria tissutale a livello terapeutico prevede la combinazione di ponteggi, cellule e molecole biologicamente attive per creare funzionale e praticabile tessuti viventi in grado di ripristinare o sostituire tessuto danneggiato in vivo.
Nell’attuale pratica clinica, sono stati creati e trapiantati nei pazienti piccoli tessuti come arterie sostitutive e innesti cutanei, sebbene le procedure siano sperimentali. Tuttavia, il campo ha un grande potenziale e, se può essere replicato negli esseri umani, la ricerca basata sul laboratorio suggerisce che organi molto più grandi, come i fegati, potrebbero essere vitali per il trapianto in futuro.
Gli ingegneri tissutali entrano nella scanalatura
Un nuovo metodo promette di aiutare a guarire le lesioni utilizzando scaffold di ingegneria tissutale stampati in 3D scanalati che possono essere seminati con cellule viventi.
Ingegneria delle cellule staminali
Nella medicina rigenerativa, la cellula staminale possiede vaste possibilità terapeutiche e, se combinata con le tecniche di ingegneria cellulare, il potenziale delle cellule aumenta. Più recentemente, i ricercatori della National University di Singapore hanno sviluppato un metodo per restituire le cellule staminali embrionali pluripotenti al loro stato totipotente, dando loro la capacità di differenziarsi in qualsiasi tipo di cellula, sia placentare che embrionale.
Normalmente trovato solo negli zigoti, l’ingegneria delle cellule totipotenti apre nuove strade per terapie precedentemente inesplorate, dando anche ai ricercatori una maggiore comprensione della prima fase dello sviluppo embrionale. I ricercatori sperano che questa ricerca finirà per tradursi nello sviluppo di rapide strategie di riprogrammazione cellulare con vaste applicazioni cliniche a beneficio della salute umana.
Sebbene le terapie basate sulle cellule staminali stiano diventando sempre più tradizionali, rimane il problema delle terapie non provate. Un aumento del numero di cliniche private non regolamentate ha lasciato molti pazienti vulnerabili. Prima che siano approvate più terapie con cellule staminali, è necessaria una maggiore regolamentazione in modo che i più a rischio non siano lasciati all’oscuro della sicurezza di un trattamento proposto.