Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), l’affiliato non-profit per la scoperta e lo sviluppo di farmaci della Fondazione per la fibrosi cistica (CFF), e Shire, una società biofarmaceutica specializzata, hanno stabilito una partnership per lo sviluppo di una tecnologia progettata per migliorare la funzione polmonare e ridurre le infezioni nei pazienti che soffrono di fibrosi cistica (CF).
L’accordo tra la società e il CFFT, che donerà $15 milioni all’iniziativa, ha lo scopo di accelerare lo sviluppo della piattaforma tecnologica di RNA messaggero (mRNA) di Shire per CF. La terapia si basa su un materiale naturale prodotto da organismi viventi per trasmettere informazioni genetiche codificate da un gene (DNA) al ribosoma, con lo scopo di tradurre informazioni genetiche codificate in proteine.
“la Nostra clinica e capacità scientifiche per la scoperta di nuove terapie per le malattie rare sono concentrati sulle nuove indicazioni e aree terapeutiche”, ha detto il responsabile Globale della Ricerca & Sviluppo Shire, Philip J. Vickers, Ph. D. “Abbiamo un certo numero di clinici significativi traguardi attesi nei prossimi 18 mesi, con il fine di accelerare la consegna delle terapie per i pazienti con personale altamente produttivo interno della pipeline, completato dall’acquisizione di risorse esterne e collaborazioni innovative.”
Tra i suoi recenti sforzi R & D, Shire sta attualmente ricercando nuove terapie nella sua pipeline preclinica che credono possa fornire mRNA nel corpo, portando alla produzione di normali copie funzionanti della proteina. I pazienti con CF che hanno la mutazione del gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) subiscono una deregolamentazione della normale funzione dei fluidi polmonari, causando l’addensamento delle secrezioni.
Date le gravi conseguenze che possono essere causate dall’ispessimento delle secrezioni, tra cui la ridotta funzionalità polmonare e le infezioni polmonari, Shire mira a fornire mRNA in grado di regolare il pieno funzionamento della proteina CFTR nei polmoni al fine di migliorare i sintomi dei pazienti affetti da CF. Elevando i livelli di proteina funzionale di CFTR, la piattaforma della tecnologia di mRNA può potere migliorare la funzione polmonare e conseguentemente ridurre sia la frequenza che la severità delle infezioni polmonari.
“La strategia chiara e mirata di Shire ci ha permesso di trasformare la nostra pipeline con i programmi 22 nella clinica, la maggior parte nella storia di Shire”, ha aggiunto l’amministratore delegato della società, Flemming Ornskov, MD, MPH.