Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), den ideella läkemedelsupptäckten och utvecklingsförbundet till Cystic Fibrosis Foundation (CFF) och Shire, ett specialiserat biofarmaceutiskt företag, har etablerat ett partnerskap för utveckling av en teknik som är utformad för att förbättra lungfunktionen och minska infektioner hos patienter som lider av cystisk fibros (CF).
avtalet mellan företaget och CFFT, som kommer att donera 15 miljoner dollar till initiativet, är avsett att påskynda utvecklingen av Shires Messenger RNA (mRNA) teknikplattform för CF. Terapin är baserad på ett naturligt material som produceras av levande organismer för att förmedla kodad genetisk information från en gen (DNA) till ribosomen, i syfte att översätta kodad genetisk information till protein.
”våra kliniska och vetenskapliga förmågor för att upptäcka nya terapier för sällsynta sjukdomar är inriktade på nya indikationer och terapeutiska områden”, säger Global Head of Research & Development vid Shire, Philip J. Vickers, Ph.D. ”vi har ett antal betydande kliniska milstolpar som förväntas under de kommande 18 månaderna och syftar till att påskynda leveransen av terapier till patienter från en mycket produktiv intern pipeline, kompletterad med förvärv av externa tillgångar och innovativa samarbeten.”
bland de senaste r&d-ansträngningarna undersöker Shire för närvarande nya terapier i sin prekliniska pipeline som de tror kan leverera mRNA i kroppen, vilket leder till produktion av normala arbetskopior av proteinet. CF-patienter som har cystisk fibros transmembran Konduktansregulator (CFTR) genmutation lider av en avreglering av den normala funktionen hos lungvätskor, vilket får sekret att tjockna.
med tanke på de allvarliga konsekvenserna som kan orsakas av förtjockande sekret, inklusive begränsad lungfunktion och lunginfektioner, syftar Shire till att leverera mRNA som kan reglera CFTR-proteinets fulla funktion i lungorna för att förbättra symtomen hos CF-patienter. Genom att höja nivåerna av funktionellt CFTR-protein kan mRNA-teknikplattformen förbättra lungfunktionen och därmed minska både frekvens och svårighetsgrad av lunginfektioner.
”Shires tydliga och fokuserade strategi har gjort det möjligt för oss att omvandla vår pipeline med 22 program i kliniken, det mest i Shires historia”, tillade företagets verkställande direktör, Flemming Ornskov, M. D., MPH.