Fundația pentru fibroză chistică Therapeutics, Inc. (CFFT), afiliatul non-profit pentru descoperirea și dezvoltarea medicamentelor al Fundației pentru Fibroza Chistică (CFF) și Shire, o companie biofarmaceutică specializată, au stabilit un parteneriat pentru dezvoltarea unei tehnologii menite să îmbunătățească funcția pulmonară și să scadă infecțiile la pacienții care suferă de fibroză chistică (CF).
acordul dintre companie și CFFT, care va dona 15 milioane de dolari inițiativei, este menit să accelereze dezvoltarea platformei tehnologice Messenger RNA (mRNA) a Shire pentru CF. Terapia se bazează pe un material natural produs de organismele vii pentru a transmite informații genetice codificate de la o genă (ADN) la ribozom, cu scopul de a traduce informațiile genetice codificate în proteine.
„capacitățile noastre clinice și științifice în descoperirea de noi terapii pentru bolile rare se concentrează pe noi indicații și arii terapeutice”, a declarat șeful global de cercetare & dezvoltare la Shire, Philip J. Vickers, Ph.D. „avem o serie de repere clinice semnificative anticipate în următoarele 18 luni și ne propunem să accelerăm livrarea de terapii către pacienți dintr-o conductă internă extrem de productivă, completată de achiziționarea de active externe și colaborări inovatoare.”
Printre eforturile sale recente R & D, Shire cercetează în prezent noi terapii în conducta sa preclinică despre care cred că poate livra ARNm în organism, ducând la producerea de copii normale de lucru ale proteinei. Pacienții cu CF care au mutația genei regulatorului de conductanță transmembranară a fibrozei chistice (CFTR) suferă o dereglare a funcției normale a fluidelor pulmonare, determinând îngroșarea secrețiilor.
având în vedere consecințele grave care pot fi cauzate de îngroșarea secrețiilor, inclusiv funcția pulmonară restricționată și infecțiile pulmonare, Shire își propune să livreze ARNm care este capabil să regleze funcționarea completă a proteinei CFTR în plămâni pentru a îmbunătăți simptomele pacienților cu CF. Prin creșterea nivelurilor de proteină funcțională CFTR, platforma tehnologică ARNm poate fi capabilă să îmbunătățească funcția pulmonară și, prin urmare, să reducă atât frecvența, cât și severitatea infecțiilor pulmonare.
„strategia clară și concentrată a Shire ne-a permis să ne transformăm conducta cu 22 de programe în clinică, cele mai multe din istoria Shire”, a adăugat directorul executiv al companiei, Flemming Ornskov, MD, MPH.