Mukowiscydoza Fundacja Therapeutics, Inc. (CFFT), non-profit lek discovery and development affiliate of the Cystic Fibrosis Foundation (CFF), oraz Shire, specjalistyczna firma biofarmaceutyczna, nawiązały współpracę w celu opracowania technologii mającej na celu poprawę funkcji płuc i zmniejszenie zakażeń u pacjentów cierpiących na mukowiscydozę (CF).
umowa między firmą a CFFT, która przekaże 15 milionów dolarów na inicjatywę, ma przyspieszyć rozwój platformy technologicznej Shire ’ s Messenger RNA (mRNA) dla CF. Terapia opiera się na naturalnym materiale produkowanym przez żywe organizmy w celu przekazania zakodowanej informacji genetycznej z genu (DNA) do rybosomu, w celu przetłumaczenia zakodowanej informacji genetycznej na białko.
” nasze możliwości kliniczne i naukowe w odkrywaniu nowych terapii rzadkich chorób koncentrują się na nowych wskazaniach i obszarach terapeutycznych”, powiedział Światowy Kierownik ds. badań & rozwój w Shire, Philip J. Vickers, Ph.D. ” mamy szereg znaczących kamieni milowych klinicznych przewidywanych w ciągu najbliższych 18 miesięcy i dążymy do przyspieszenia dostarczania terapii pacjentom z wysoce produktywnego wewnętrznego rurociągu, uzupełnionego nabyciem aktywów zewnętrznych i innowacyjną współpracą.”
wśród swoich ostatnich wysiłków R& D, Shire prowadzi obecnie badania nad nowymi lekami w swoim przedklinicznym rurociągu, które ich zdaniem mogą dostarczać mRNA do organizmu, prowadząc do produkcji normalnych kopii roboczych białka. Pacjenci z mukowiscydozą z mutacją genu transbłonowego regulatora przewodności (CFTR) cierpią na deregulację normalnej funkcji płynów płucnych, powodując zagęszczenie wydzieliny.
biorąc pod uwagę poważne konsekwencje, które mogą być spowodowane przez zagęszczanie wydzielin, w tym ograniczoną czynność płuc i infekcje płuc, Shire ma na celu dostarczenie mRNA, który jest w stanie regulować pełne funkcjonowanie białka CFTR w płucach w celu poprawy objawów pacjentów z mukowiscydozą. Podnosząc poziom funkcjonalnego białka CFTR, platforma technologiczna mRNA może być w stanie poprawić czynność płuc, a tym samym zmniejszyć zarówno częstotliwość, jak i nasilenie zakażeń płuc.
„przejrzysta i skoncentrowana strategia Shire pozwoliła nam przekształcić nasz rurociąg z 22 programami w klinice, najbardziej w historii Shire”, dodał dyrektor generalny firmy, Flemming Ornskov, M. D., MPH.