Cystisk Fibrose Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), non-profit drug discovery and development affiliate Av Cystic Fibrosis Foundation (CFF), og Shire, en spesialitet biofarmasøytisk selskap, har etablert et partnerskap for utvikling av en teknologi utviklet for å forbedre lungefunksjonen og redusere infeksjoner hos pasienter som lider av cystisk fibrose (CF).
avtalen mellom selskapet OG CFFT, som vil donere $ 15 millioner til initiativet, er ment å akselerere utviklingen Av Shires Messenger RNA (mRNA) Teknologiplattform FOR CF. Terapien er basert på et naturlig materiale produsert av levende organismer for å formidle kodet genetisk informasjon fra et gen (DNA) til ribosomet, med det formål å oversette kodet genetisk informasjon til protein.
» vår kliniske og vitenskapelige evne til å oppdage nye terapier for sjeldne sykdommer er fokusert på nye indikasjoner Og terapeutiske områder,» sa Den Globale Forskningssjefen & Utvikling Ved Shire, Philip J. Vickers, Ph. D. » Vi har en rekke betydelige kliniske milepæler forventet i løpet av de neste 18 månedene ,og tar sikte på å akselerere levering av terapier til pasienter fra en svært produktiv intern rørledning, supplert med oppkjøp av eksterne eiendeler og innovative samarbeid.»
Blant sin siste R&d-innsats, forsker Shire for tiden på ny terapi i sin prekliniske rørledning som de tror kan levere mRNA inn i kroppen, noe som fører til produksjon av normale arbeidskopier av proteinet. CF pasienter som har Cystisk Fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) genmutasjon lider en deregulering av normal funksjon av lungevæsker, forårsaker sekreter å tykne.
Gitt de alvorlige konsekvensene som kan skyldes fortykkende sekresjoner, inkludert begrenset lungefunksjon og lungeinfeksjoner, har Shire som mål å levere mRNA som er i stand til å regulere CFTR-proteinets fulle funksjon i lungene for å forbedre symptomene på CF-pasienter. Ved å heve nivåene av funksjonelt CFTR-protein, kan mRNA-Teknologiplattformen forbedre lungefunksjonen, og dermed redusere både frekvens og alvorlighetsgrad av lungeinfeksjoner.
» Shires klare og fokuserte strategi har gjort det mulig for Oss å forvandle vår rørledning med 22 programmer i klinikken, mest i Shires historie,» la Konsernsjef I selskapet, Flemming Ornskov, Md, MPH.