Fondation de la Fibrose Kystique Therapeutics, Inc. (CFFT), la société affiliée à but non lucratif de découverte et de développement de médicaments de la Fondation de la fibrose kystique (CFF), et Shire, une société biopharmaceutique spécialisée, ont établi un partenariat pour le développement d’une technologie conçue pour améliorer la fonction pulmonaire et diminuer les infections chez les patients atteints de fibrose kystique (FK).
L’accord entre la société et le CFFT, qui versera 15 millions de dollars à l’initiative, vise à accélérer le développement de la plate-forme technologique d’ARN messager (ARNM) de Shire pour les FC. La thérapie est basée sur un matériau naturel produit par des organismes vivants pour transmettre des informations génétiques codées d’un gène (ADN) au ribosome, dans le but de traduire des informations génétiques codées en protéines.
« Nos capacités cliniques et scientifiques dans la découverte de nouvelles thérapies pour les maladies rares se concentrent sur de nouvelles indications et domaines thérapeutiques », a déclaré le Responsable mondial du développement de la recherche & chez Shire, Philip J. Vickers, Ph.D. « Nous avons un certain nombre d’étapes cliniques importantes prévues au cours des 18 prochains mois, et nous visons à accélérer la livraison de thérapies aux patients à partir d’un pipeline interne hautement productif, complété par l’acquisition d’actifs externes et des collaborations innovantes. »
Parmi ses efforts récents de R& D, Shire recherche actuellement de nouveaux traitements dans son pipeline préclinique qui, selon eux, peuvent délivrer l’ARNm dans le corps, conduisant à la production de copies de travail normales de la protéine. Les patients atteints de mucoviscidose porteurs de la mutation du gène Régulateur de conductance transmembranaire de la Fibrose kystique (CFTR) subissent une dérégulation de la fonction normale des fluides pulmonaires, provoquant l’épaississement des sécrétions.
Compte tenu des conséquences graves pouvant être causées par des sécrétions épaississantes, y compris une fonction pulmonaire restreinte et des infections pulmonaires, Shire vise à délivrer un ARNm capable de réguler le fonctionnement complet de la protéine CFTR dans les poumons afin d’améliorer les symptômes des patients atteints de mucoviscidose. En élevant les niveaux de protéine CFTR fonctionnelle, la plate-forme technologique de l’ARNm peut améliorer la fonction pulmonaire et, par conséquent, réduire à la fois la fréquence et la gravité des infections pulmonaires.
« La stratégie claire et ciblée de Shire nous a permis de transformer notre pipeline avec 22 programmes dans la clinique, le plus important de l’histoire de Shire », a ajouté le chef de la direction de la société, Flemming Ornskov, MD, MPH.