Avancées dans les thérapies d’ingénierie cellulaire: où en sommes-nous en 2020?

L’ingénierie cellulaire en tant que domaine s’est rapidement développée au cours des dernières décennies et entre maintenant dans des applications thérapeutiques, mais quels sont les domaines clés à surveiller en 2020?

L’ingénierie cellulaire peut être définie comme la manipulation substantielle d’une cellule vivante de sorte que des modifications importantes soient apportées à ses caractéristiques biologiques ou à ses fonctions physiologiques. Avec des branches dans l’ingénierie des cellules souches ainsi que dans l’ingénierie des tissus, les applications sont vastes et de plus en plus de traitements basés sur l’ingénierie cellulaire entrent dans l’espace clinique.

Ingénierie des cellules immunitaires: Thérapies CAR-T

Un domaine qui suscite un grand intérêt est CAR-T. Depuis que les premiers traitements, Kymriah® (Novartis, Bâle, Suisse) et Yescarta® (Gilead Sciences, CA, États-Unis), ont obtenu l’approbation de la FDA en 2017, le traitement et la recherche à ce sujet ont été à l’avant-garde de nombreux oncologues.

Qu’il s’agisse d’intégrer l’édition du gène CRISPR—Cas9 pour augmenter la sensibilité des cellules cancéreuses à la mort médiée par les cellules CAR-T ou de modifier la molécule cible de la cellule modifiée, les chercheurs cherchent tous des moyens d’améliorer la spécificité du traitement et de le rendre viable pour un plus large éventail de types de cancer.

Cependant, malgré le rythme actuel des progrès, CAR-T n’est pas sans obstacles à surmonter. De nombreux patients souffrent encore d’effets secondaires involontaires dus à la toxicité du traitement et le microenvironnement tumoral hostile continue de réduire la survie et la prolifération des cellules CAR-T. Bien que les taux de rémission rapportés de 40 à 50% démontrent le potentiel du CAR-T en tant que thérapie, l’attention est concentrée sur ceux en rémission, plutôt que sur les 50 à 60% qui ne le sont pas. Pour développer une thérapie vraiment efficace, une meilleure compréhension de la résistance au CAR-T et des non-répondeurs est nécessaire.

crispr Talking Tech News | Theo Roth sur l’éthique CRISPR, CAR-T et l’édition de gènes

BioTechniques s’entretient avec Theo Roth du Laboratoire Marson de l’Université de Californie à San Francisco (Californie, États-Unis) au sujet de ses recherches révolutionnaires sur CRISPR, de ses impacts potentiels dans la thérapie par les cellules T CAR et plus loin

Ingénierie tissulaire

Faire passer l’ingénierie cellulaire au niveau supérieur au niveau thérapeutique, l’ingénierie tissulaire consiste à combiner des échafaudages, des cellules et des molécules biologiquement actives afin de créer des tissus vivants fonctionnels et viables capables de restaurer ou de remplacer tissu endommagé in vivo.

Dans la pratique clinique actuelle, de petits tissus tels que des artères de remplacement et des greffes de peau ont été créés et transplantés chez les patients, bien que les procédures soient expérimentales. Cependant, le domaine recèle un grand potentiel et, s’il peut être reproduit chez l’homme, des recherches en laboratoire suggèrent que des organes beaucoup plus grands, tels que le foie, pourraient être viables pour la transplantation à l’avenir.

 Échafaudage imprimé en 3D Les ingénieurs tissulaires entrent dans la rainure

Une nouvelle méthode promet d’aider à guérir les blessures en utilisant des échafaudages tissulaires rainurés imprimés en 3D qui peuvent être ensemencés avec des cellules vivantes.

Ingénierie des cellules souches

En médecine régénérative, la cellule souche offre de vastes possibilités thérapeutiques et, lorsqu’elle est combinée à des techniques d’ingénierie cellulaire, le potentiel des cellules augmente. Plus récemment, des chercheurs de l’Université nationale de Singapour ont mis au point une méthode pour ramener les cellules souches embryonnaires pluripotentes à leur état totipotent, leur donnant ainsi la capacité de se différencier en n’importe quel type cellulaire, à la fois placentaire et embryonnaire.

Normalement uniquement présente chez les zygotes, l’ingénierie des cellules totipotentes ouvre de nouvelles voies à des thérapies jusqu’alors inexplorées, tout en donnant aux chercheurs un meilleur aperçu du stade le plus précoce du développement embryonnaire. Les chercheurs espèrent que cette recherche se traduira éventuellement par le développement de stratégies de reprogrammation cellulaire rapide avec de vastes applications cliniques au bénéfice de la santé humaine.

Bien que les thérapies à base de cellules souches deviennent de plus en plus courantes, la question des thérapies non prouvées demeure. L’augmentation du nombre de cliniques privées non réglementées a rendu de nombreux patients vulnérables. Avant qu’un plus grand nombre de thérapies à base de cellules souches ne soient approuvées, une réglementation plus stricte est nécessaire afin que les personnes les plus à risque ne soient pas laissées dans l’ignorance de l’innocuité d’un traitement proposé.

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