cystisk fibrose Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), non-profit drug discovery and development affiliate af Cystic Fibrosis Foundation (CFF), og Shire, et specialiseret biofarmaceutisk selskab, har etableret et partnerskab for udvikling af en teknologi designet til at forbedre lungefunktionen og mindske infektioner hos patienter, der lider af cystisk fibrose (CF).
aftalen mellem virksomheden og CFFT, der vil donere 15 millioner dollars til initiativet, er beregnet til at fremskynde udviklingen af Shires Messenger RNA (mRNA) teknologiplatform til CF. Terapien er baseret på et naturligt materiale produceret af levende organismer for at formidle kodet genetisk information fra et gen (DNA) til ribosomet med det formål at oversætte kodet genetisk information til protein.
” vores kliniske og videnskabelige evner til at opdage nye terapier til sjældne sygdomme er fokuseret på nye indikationer og terapeutiske områder,” sagde den globale forskningschef & udvikling hos Shire, Philip J. Vickers, Ph. D. “Vi har en række signifikante kliniske milepæle forventet i løbet af de næste 18 måneder og sigter mod at fremskynde levering af terapier til patienter fra en meget produktiv intern pipeline, suppleret med erhvervelse af eksterne aktiver og innovative samarbejder.”
blandt sine seneste r&d indsats, Shire er i øjeblikket forsker nye terapeutiske midler i sin prækliniske pipeline, som de mener kan levere mRNA ind i kroppen, hvilket fører til produktion af normale arbejder kopier af proteinet. CF-patienter, der har genmutationen cystisk fibrose transmembran Konduktansregulator (CFTR), lider af en deregulering af den normale funktion af lungevæsker, hvilket får sekretioner til at blive tykkere.
i betragtning af de alvorlige konsekvenser, der kan være forårsaget af fortykkelsessekretioner, herunder begrænset lungefunktion og lungeinfektioner, sigter Shire mod at levere mRNA, der er i stand til at regulere den fulde funktion af CFTR-proteinet i lungerne for at forbedre symptomerne på CF-patienter. Ved at hæve niveauerne af funktionelt CFTR-protein kan mRNA-teknologiplatformen muligvis forbedre lungefunktionen og følgelig reducere både hyppighed og sværhedsgrad af lungeinfektioner.
“Shires klare og fokuserede strategi har gjort det muligt for os at transformere vores pipeline med 22 programmer i klinikken, det mest i Shires historie,” tilføjede virksomhedens administrerende direktør, Flemming Ornskov, M. D., MPH.