cystická fibróza Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), nezisková pobočka pro objevování a vývoj drog nadace cystické fibrózy (CFF) a Shire, specializovaná biofarmaceutická společnost, založily partnerství pro vývoj technologie určené ke zlepšení funkce plic a snížení infekcí u pacientů trpících cystickou fibrózou (CF).
dohoda mezi Společností a CFFT, která na iniciativu věnuje 15 milionů dolarů, má urychlit vývoj technologické platformy Shire Messenger RNA (mRNA) pro CF. Terapie je založena na přírodním materiálu produkovaném živými organismy, který přenáší kódovanou genetickou informaci z genu (DNA) do ribozomu za účelem převodu kódované genetické informace na protein.
„naše klinické a vědecké schopnosti při objevování nových terapií vzácných onemocnění jsou zaměřeny na nové indikace a terapeutické oblasti,“ řekl globální vedoucí výzkumu & vývoj v Shire, Philip J. Vickers, Ph.D. “ máme řadu významných klinických milníků očekávaných v příštích 18 měsících a naším cílem je urychlit poskytování terapií pacientům z vysoce produktivního vnitřního potrubí, doplněného akvizicí externích aktiv a inovativní spoluprací.“
mezi jeho nedávné R&d úsilí, Shire v současné době zkoumá nové terapeutika ve svém preklinickém potrubí, které věří, že může dodat mRNA do těla, což vede k produkci normálních pracovních kopií proteinu. Pacienti s CF, kteří mají genovou mutaci transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR), trpí deregulací normální funkce plicních tekutin, což způsobuje zesílení sekrecí.
vzhledem k závažným následkům, které mohou být způsobeny zahušťováním sekrecí, včetně omezené funkce plic a plicních infekcí, si Shire klade za cíl dodat mRNA, která je schopna regulovat plné fungování proteinu CFTR v plicích, aby se zlepšily příznaky pacientů s CF. Zvýšením hladin funkčního proteinu CFTR může být technologická platforma mRNA schopna zlepšit funkci plic a následně snížit frekvenci i závažnost plicních infekcí.
„jasná a cílená strategie kraje nám umožnila transformovat naše potrubí s 22 programy na klinice, nejvíce v historii kraje,“ dodal generální ředitel společnosti Flemming Ornskov, MD, MPH.